虽然他们并不总是赞成制药公司的热门新产品或昂贵的抗癌药物，但英国尼斯的有影响力的成本监管机构最终同意了葛兰素史克公司的“泡泡男孩综合症”治疗方案，价格为55.4万美元(合71.4万美元)。

这对葛兰素史克来说是个好消息，该公司在2016年5月赢得了欧洲人的支持。但这一决定也有助于说明基因治疗对于罕见疾病的财务特性，这是GSK可能决定留给其他公司的一个领域。

Strimvelis显然是昂贵的，但作为一种基因疗法，它是一次性的治疗。作为一种治疗免疫系统疾病的药物，也被称为ada-scid——有资格使用它的患者数量非常少。对于成本效益的守门人来说，这使得药物负担得起:一个不错的评估委员会发现，治疗的5年预算影响将达到235万英镑(约合318万美元)。

当然，对盈利性制药商来说，预算影响是一个不太理想的结果。GSK表示，只有四名患者接受了治疗，只有四名患者接受了治疗。去年夏天，该公司表示正在为其罕见的疾病部门销售产品，其中包括Strimvelis和另外两项正在开发的项目。

当时，一位女发言人说，这项潜在的销售可能会对患者有利。她说，尽管葛兰素史克“在这一领域投入了大量资金，但我们相信，还有人能够确保这些药物的商业有效性。”

她补充说，该公司并不打算放弃细胞和基因治疗，而是计划将重点放在癌症和更常见的适应症上，而不是极端的疾病。

葛兰素史克并不是唯一一家面临基因治疗销售缓慢的公司。由于销售不足以抵消营销费用，所以让世界上第一个糖的销售许可证过期了。

然而，尼斯的建议将为更多的病人接受Strimvelis的治疗铺平道路。该机构在去年秋天证实了该草案的建议，并支持该药物对不适合干细胞移植的患者进行ada-scid治疗。新的指导方针将受到上诉，尼斯预计，如果没有上诉，将于下个月进行最后的决定。

周三，一名发言人表示，该公司“非常高兴地看到，来自尼斯的这一积极的指导使英国的家庭有了一个患有adscid的孩子，而且没有合适的匹配的干细胞供者从斯特里姆韦利斯获益。”

这一消息公布的时候，美国公司在美国的基因治疗中宣布了一项价值85万美元的价格，在美国的基因治疗中，Luxturna批准了一种罕见的视觉损失，这可能会导致失明。该公司推出了基于outcom的交易，与哈佛的朝圣者和快递公司合作，帮助分担成本负担。

Luxturna和斯特里姆都是一种治疗病人疾病的一次性治疗方法，与其他昂贵的药物相比，这是一种反复出现的药物。