今日，总部位于加州的 Ultragenyx Pharmaceutical 宣布已和诺华（Novartis）达成协议，后者将以 1.3 亿美元收购其优先审评券（Priority Review Voucher）。

Ultragenyx 是一家专注于研发罕见病新药的生物医药公司。一个多月前，其新药 Mepsevii 获美国 FDA 批准上市 ，治疗儿童和成人的 Sly 综合征。这款罕见病新药的问世，也为 Ultragenyx 带来了这张优先审评券。

“出售这张优先审评券是获取非稀释资本的重要来源，能帮助我们推进治疗罕见病和超级罕见病的管线，加速这些潜在疗法来到患者身边。” Ultragenyx 的首席执行官兼总裁 Emil D. Kakkis 博士说道。

诺华并未公布这张优先审评券的用途。诺华的一名发言人声称，目前谈论用途的时机“还不成熟”。不过，不少业内资深人士猜测，RTH258（brolucizumab）可能是一个潜在对象。这是一款针对 VEGF 的单链抗体片段，有望治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（neovascular age-related macular degeneration）。目前，它正处于 3 期临床试验中，预计在 2018 年递交上市申请。

除此之外，诺华还有其他 4 款处于 3 期临床，并预计在 2018 年申请上市的新分子。它们分别是：

• BAF312（siponimod）：这是一款鞘氨醇 -1- 磷酸受体调节剂，用于治疗继发性进行性多发性硬化症。
• BYL719（alpelisib）：这是一款 PI3Kα抑制剂，有望和 fulvestrant 联合使用，作为 2 线疗法治疗 HR 阳性、HER2 阴性的绝经后晚期乳腺癌患者。
• LCI699（osilodrostat）：作为一款醛固酮合酶抑制剂（aldosterone synthase inhibitor），LCI699 有望治疗库兴氏病（Cushing’s disease）。
• SEG101（crizanlizumab）：这是一款 P - 选择素抑制剂，有望治疗镰状红细胞病。

▲诺华计划在 2018 年递交申请的 3 期临床管线（图片来源：诺华官方网站）

考虑到这是诺华手中的第二张优先审评券（第一张由首款 CAR- T 疗法带来），也有分析人员认为诺华可能并不急于使用它。作为一家 年度研发投入将近 90 亿美元的企业 ，或许诺华正在等待其研发管线下一个涌现的明星。

参考资料：

[1] Ultragenyx Sells Priority Review Voucher for $130 million

[2] 诺华官方网站