近日，诺华（Novartis）宣布其长期研究结果显示：艾曲波帕（eltrombopag）在治疗慢性 / 持续性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）成人患者方面表现出长期的安全性和有效性。该研究结果公布于《Blood》在线。这项名为 EXTEND 的研究发现，大多数患者可以实现很大程度的持续性临床缓解，并且可以不再继续使用伴随性 ITP 药物。该研究对接受持续 8 年治疗的患者进行了临床评估（中位数时间为 2.4 年）。

ITP 是一种罕见的且潜在严重的血液病，患者由于血小板数量少，血液不能够有效凝结，因此，患有 ITP 的患者往往会发生瘀伤、出血，在极少数情况下严重出血可能致命。慢性 / 持续性 ITP 治疗的目的是维持安全的血小板计数，降低出血风险。

▲Eltrombopag 的分子结构（图片来源：维基百科）

Eltrombopag 在美国的商品名为 Promacta，在欧洲及其他国家和地区的商品名为 Revolade，已经在全球 100 多个国家获批用于对其它疗法不适用的成人血小板减少症伴有慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜的治疗，同时在全球 45 个国家被批准用于对其他治疗缓解不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗，该药还在全球 50 个国家被批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗。Eltrombopag 在美国和欧盟还被批准用于治疗慢性免疫（特发性）血小板减少症（ITP）的 1 岁及以上儿科患者，他们对皮质类固醇和免疫球蛋白治疗的缓解不佳。

这项名为 EXTEND 的临床试验招募了 302 名患有慢性 / 持续性 ITP 的患者（确诊时间大于等于 6 个月），目的是评估 Promacta 长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明，在接受艾曲波帕治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×109/ L，同时中位血小板计数 > 50×109/ L 可以维持 4 年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于 1 级或 2 级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性 ITP 药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持 24 周。

总体而言，艾曲波帕的安全性与之前的研究结果一致。最常见的不良反应为头痛（28%），鼻咽炎（25%）和上呼吸道感染（23%）。另外，在 EXTEND 研究期间，有 6%的患者出现血栓栓塞。

▲James Bussel 博士（图片来源：威尔康奈尔医学院）

威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）儿科荣誉教授 James Bussel 博士表示：“EXTEND 的研究数据证实，艾曲波帕作为一款重要的口服治疗方案，可以提升患者的血小板计数并降低患者的出血率，减少某些慢性 / 持续性 ITP 患者对并行疗法的需求。有了这些研究数据的支持，临床医生将可以更好的优化对慢性 ITP 患者的长期疾病管理工作。”

诺华全球药物开发和首席医学官 Vas Narasimhan 博士说：“我们进行的这项试验，是在成人患者中规模最大的试验，以确保临床医生在制定治疗方案时，手头能够拥有全面的综合性可参考数据。EXTEND 的研究结果证明了艾曲波帕是一款值得信赖、能够长期服用的治疗性药物。”

参考资料：

[1] Novartis drug Revolade® shows long-term disease control for chronic/persistent immune thrombocytopenia (ITP)

[2] Novartis 官网