诺华制药将以“Kymriah”的名义出售，该药物被批准，条件是制药商在这之后的15继续追踪那些使用它的患者

诺华公司(Novartis AG)对一种致命形式的白血病的突破性疗法的批准，为一种新的治疗方式打开了大门，尽管它的47.5万美元的价格重新点燃了关于如何重视可能拯救生命的药物的争论。

美国食品和药物管理局星期三表明愿意更快地清除药物，批准了瑞士制药公司的一次激进的一次性治疗，而这比预期的早了一个星期。这一举动预示着癌症、遗传疾病和其他严重疾病的潜在治疗方法被接受。

“我们正在进入医学创新的新领域，并且有能力重新规划病人自己的细胞，以攻击致命的癌症，”食品及药物管理局局长Scott Gottlieb说。

这种名为CAR-T的疗法对医生、病人、制造商和监管机构提出了一系列问题，包括哪些人将接受治疗，以及如何支付治疗费用。诺华公司正试图通过一种新的协议来解决定价问题:对于那些被美国政府项目所覆盖的病人来说，只有病人在得到治疗的一个月内显示出治疗的效果，该公司只会得到报酬。

诺华公司肿瘤学首席执行官Bruno Strigini在一次电话会议上说:“这将支持医疗体系的可持续性和病人的进入，同时允许我们的投资得到回报。”

思考模式的转移

彭博资讯(Bloomberg)的情报分析师萨姆•法泽利(Sam Fazeli)表示，总部位于瑞士巴塞尔的这家公司正涉足一种以表现为基础的新定价领域。

他说:“我们不习惯用药物治疗像癌症这样的重大疾病。”“这是一个范式转变。”

截至上午10:07，瑞士诺华公司股价上涨0.8%，至79.85瑞士法郎。该股在过去一年里上涨了7.7%。

美国的医疗保健系统已经解决了定价问题。2013年，吉利德科学公司(Gilead Science inc .)推出了一款84000美元的治疗病毒性肝炎的药物，引发了全国范围内关于药物成本的争论。而新的癌症治疗大大延长了患者的寿命，每年花费则为15万美元。

然而，诺华公司CAR-T几乎50万美元的药物价格是一个新的基准，而且可能会有更多类似的新疗法，用于治疗失明、血液疾病和其他癌症。Spark疗法公司(Spark Therapeutics Inc .)基因疗法治疗导致儿童失明的基因障碍，预计将在1月前得到机构的审批。

复杂的制造

马萨诸塞理工学院生物医学创新中心战略总监马克·特鲁斯海姆（Mark Trusheim）表示，目前临床试验中有600多种基因和细胞疗法。 那些获得批准的人可能会有相似的成本问题，部分是因为进行这些治疗所需的复杂的制造过程。

特鲁谢姆说:“基因疗法是不同的，因为你得到一次治疗，然后你就完成了，就像你每个月或每天服用的药物一样。”“这里没有让开发商每个月都可以获得报酬的机制，所以价格点开始看起来相当高。”他称，只有患者对这种药物有重大突破时，诺华才会安排付款。

还有一些人，比如斯隆·凯特林(Memorial Sloan Kettering)的卫生政策和结果中心主任彼得·巴赫(Peter Bach)，看到该行业的价格不断攀升，而且看不到尽头。

“我们对这些数字感到非常满意，这些数字简直难以置信。这是一个利润很高的行业，”研究药品价格的巴赫说。关于什么是合理的“他们只是继续在目标岗位上移动”。

“真正的创新”

部分获得批准的速度表明机构试图跟上科学的步伐。

“我们的行业有了真正的创新，”生物技术公司首席执行官、生物技术创新组织主席John Maraganore说。“它们不是渐进式的药物。”他还说，药物的质量正在得到改善，这使得FDA更容易说“是”。

例如，今年3月，Tesaro公司(Tesaro Inc .)的抗癌药物在该机构的最后期限前3个月获得批准，而它每年的价格超过10万美元。吉列公司本周同意以119亿美元的价格收购风筝制药公司(Kite Pharma Inc .)，该公司在11月29日的最后期限内推出了一种 CAR-T疗法，但该公司表示，他们已准备好于下个月开始销售这种药物。这很可能与诺华制药公司的成本相似。

突破计划

癌症研究倡导组织“朋友”的主席Ellen Sigal说，FDA的一个5年的项目也在推动这一速度的发展。美国食品和药物管理局的这项计划被称为“突破性治疗计划”，它让制药公司更容易接触到机构工作人员，以帮助设计符合其标准的临床研究。

“它改变了文化，”西格尔说。“现在，如果开发人员了解那些将受益的病人，他们就会知道如何设计这些试验。”

巴赫说，虽然批准的速度更快，但这一过程也将更多的责任推给了医生，以评估这些药物的实际效果。

巴赫说:“在有足够数据的情况下，它告诉我的是在FDA有效性的门槛被降低了。”他不认为安全标准正在降低。“他们希望我们越来越多地对数据进行调用，这很好。”

诺华制药将以“Kymriah”的名义出售这种药物，该药物被批准，条件是制药商在这之后的15继续追踪那些使用它的患者。一开始，它将被用于治疗25岁以下的患有急性淋巴细胞白血病儿童和青少年，或者所有人，他们对传统治疗没有反应，或者正在经历第二次复发。

根据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的数据，每年有大约3100名20岁及以下的美国人被诊断出患有癌症。根据该公司的说法，在这些患者中，大约有600名患者的病情复发或没有好转的病人将有资格获得诺华公司的治疗。这家总部位于巴塞尔的制药商将努力扩大患者范围。

“我们以前从未见过这样的情况，”费城儿童医院癌症免疫治疗前沿项目主任斯蒂芬·格鲁普(Stephan Grupp)说，他是第一个研究儿童Kymriah的医学中心。“这种疗法可能成为治疗这种病人的新标准。”