PCSK9心脏药物已被证实是近期生物制药行业最大的商业失败案例之一。即使在清盘折扣达70％左右的情况下，通过进一步的成本分析研究，付款人仍旧认为没有看到药物的实际价值，并决定撤资。安进Repatha以及Regeneron和赛诺菲的Praluent的销售业绩也已经受到了严重损害。

 

现在，安进公司正在进行一项广泛参与的独立研究，试图寻求经济论证，以证明Repatha（evolocumab）14，523美元的定价合理。安进坚持认为，如果大多数付款人拒绝每年以不超过10，000美元的价格销售Repatha，最终他们将后悔。

 

为了得出这一结论，本次研究的调查人员使用了高危患者的实际数据，将其与质量调整生命年（QALY）挂钩。他们还指出，根据安进大型FOURIER研究中招募的患者人数，定价的折扣将需要被设定为超过50％。

 

FOURIER研究是一项跨国的Ⅲ期双盲随机对照试验。旨在评估与安慰剂加他汀治疗相比Evolocumab联合他汀类药物治疗是否能够降低心血管事件。这项临床试验表明Repatha最大程度地降低了LDL-C的水平，帮助降低了像心脏病、中风和冠状动脉血运重建等主要心血管事件的风险。

 

该FOURIER研究原本将帮助安进打造这一重磅药物，业内认为该药物可以显着降低主要心脏事件的风险。然而，试验结果却与预期相反，结果显示该药物缺乏死亡率的收益，并不能显着降低死亡风险。这也使得付款人会继续维持原有的治疗方法，继续拒绝对这一新型产品的付费和购买。

 

现在，FOURIER被付款人当做证据，证明为什么安进的价格应该远低于预设价格。本周早些时候，研究人员在“美国医学协会杂志”发表的一项研究中指出，该药物每年的花费不应该超过4，536美元，这一价格不及现行定价的三分之一。

 

鉴于付款人的强硬态度，以及目前可用的成本理由报告十分有限，其成功说服付款人接受更高的药物购买价格的机会似乎非常渺茫。美国制药行业内，付款人对昂贵药物定价的质疑是各大药企都感到头痛的问题。获得FDA的批准上市并不能保证一款药品可以在商业上取得巨大成功。这也导致各大制药厂商必须慎重考虑自己的产品线构成。

 

PCSK9抑制剂是一类单抗药物，靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。在这一轮研发竞赛中，安进的Repatha（evolocumab）和赛诺菲/Regeneron的Praluent（alirocumab）处于领先地位，辉瑞的bococizumab稍微落后，诺华、罗氏及默沙东则正在努力追赶。

 

心血管疾病是全球人类的第一杀手。据统计，每年全球死于心血管疾病的患者人数将近2000万。到2030年，这一数字将进一步上升到2360万。冠心病、中风、心肌梗死……这些心血管疾病给患者和家庭，乃至整个社会都带来了极大的医疗负担。