近日，荷兰的科学家们向荷兰卫生部 (DutchHealth Ministry) 提出一项试验计划：他们希望用从所有 1500 名荷兰的囊性纤维化 (cystic fibrosis) 患者身上提取的细胞培养出类器官(organoid)，然后用这些类器官对治疗囊性纤维化的药物进行筛选。

“这些类器官就像患者的化身，”荷兰 Hubrecht 研究所 (Hubrecht Institute) 的科学家 Hans Clevers 博士说：“你可以用那些非常昂贵的药物来处理这些迷你器官，然后只把这些药物提供给那些真正能够从中获益的患者。”

这一计划如果得以实施，它将给药物产业带来重大的变革。这些像细胞团一样的类器官，而不是血检或患者的症状，将可能第一次成为指导哪些患者能够使用世界上最昂贵新药的决定因素。

类器官是用原生细胞或者干细胞培养生成的 3 维细胞团。它们的直径可能不到 1 毫米，但是它们的细胞组织方式和表现出的功能与人体中的器官很相似。因此，这些在培养皿中的微型器官可以用来作为科学或者临床研究的模型。目前，科学家们已经培养出与多种人体器官相似的类器官，其中包括大脑、肾脏和肺(图一)。

类器官不但拥有与人体器官类似的组织结构和基本功能，很重要的一点是因为它们是由从患者身上获取的细胞培养生成，所以也同时继承了患者的所有遗传特征。这让它们成为有力的实现个人化医疗的工具。对于囊性纤维化这种疾病来说，类器官的这一特点尤其关键。

囊性纤维化是一种由于基因突变导致肺部黏液积累，感染和患者早夭的遗传病。目前已经发现有 2000 多种基因突变能够导致囊性纤维化。这给制药公司出了一个难题，因为它们不可能针对所有的基因突变来开发精准疗法。于是，制药公司把注意力放在最常见的基因突变上。例如 Vertex Pharmaceuticals 公司的 Kalydeco 能够帮助 4%的囊性纤维化患者。该公司的 Orkambi 能够帮助大约一半的囊性纤维化患者，但是它的疗效在有些患者身上并不显著。

从囊性纤维化患者身上获取细胞培养成的个人化类器官可以为患者获得个人化医疗提供两种不同的帮助：

一，它可以帮助那些携带着极为罕见的基因突变的患者确定他们能否从已有药物中获益。这些患者由于携带的基因突变非常罕见，因而从来没有制药公司针对这些基因突变开发药物。他们也不知道自己能否从靶向其它基因突变的药物中获益。通过检测个人化的类器官是否对药物有反应，医疗人员可以判断是否对这些患者用药。在荷兰，类器官已经被用于扩展囊性纤维化药物的治疗范围并且有了成功的例子。一位携带罕见囊性纤维化基因突变，名叫 Fabian 的男孩通过类器官测试得以使用 Kalydeco，并且症状得到了显著的改善。

二，有些患者虽然携带着药物靶向的基因突变，但是药物在他们身上疗效并不显著。用个人化的类器官先对药物进行检测可以帮助筛选出这些患者，从而防止他们使用这些价格不菲的新药。

虽然类器官对药物的反应在预测药物对患者的长期疗效方面的准确性还有待确认，但是波士顿大学 (Boston University) 研究肺类器官的 Finn Hawkins 教授说：“我认为这代表着医药的未来！”

参考资料：

[1] Organoids Proposed to Screen Patients forHigh-Priced Drugs

(https://www.technologyreview.com/s/608141/organoids-proposed-to-screen-patients-for-high-priced-drugs/#comments)