药明康德/报道

今日，国际制药公司Bristol Myers Squibb（BMS）宣布与Biogen和罗氏（Roche）签署了两项独立合作协议，将两款神经退行性疾病和罕见疾病的新药分别授权给了这两家公司。

BMS向Biogen授权BMS-986168，预付款3亿美元，加上特许权使用费和接近条款协议的6000万美元的里程碑付款，最终可高达5.5亿美元。BMS-986168是靶向细胞外tau蛋白的抗体，医学研究表明tau是一种在大脑组织中与阿兹海默病和其他神经退行性疾病（如退行性性核上麻痹，PSP）相关的形成缠结的蛋白质。

▲小鼠皮质神经元（红色）和内化的胞外tau（绿点）（图片来源：Alzforum） 

部分研究显示，在阿兹海默病的早期阶段，大脑受β-淀粉样斑块影响；在该疾病的后期阶段，病灶部位会表达tau蛋白。Biogen公司目前正在进行在研新药aducanumab的临床试验，该抗体靶向β-淀粉样蛋白。2016年12月9日，该公司公布了aducanumab的1b期试验的早期良好结果。如果aducanumb和靶向tau的新化合物BMS-986168联合使用具有疗效，那么这就有望为阿兹海默病提供创新治疗方案。

另外，PSP是一种罕见的神经退行性脑疾病，广泛影响运动、行走和平衡、言语、吞咽、视力、情绪、行为和思维。值得一提的是，研究认为它也与大脑中tau蛋白息息相关。

▲Biogen研发执行副总裁Michael Ehlers博士（图片来源：LinkedIn） 

Biogen计划在阿兹海默病和PSP中快速启动评估该化合物的2期临床试验。Biogen公司的研发执行副总裁Michael Ehlers博士在一份声明中说道：“Biogen公司的目标是成为阿兹海默病的领军企业之一。我们正在建立一条产品管线，采用多种方法来解决这一复杂的破坏性神经退行性病理过程。基于令人鼓舞的安全性和有效性数据，我们认为BMS-986168是一具有希望的抗tau候选药物，可能代表了治疗阿兹海默病的新一轮药物，也有望成为能否针对退行性核上麻痹的第一个真正答案。” 

与此同时，BMS与罗氏公司所达成的协议合作涉及杜氏肌营养不良症（DMD）的抗肌生成抑制素连接蛋白BMS-986089。罗氏向BMS支付1.7亿美元首付，以及后续的潜在里程碑付款。DMD是一种退行性肌肉疾病，患者通常在成年早期死亡。它主要影响男孩，患病率可高达3500至5000之1。目前，市场上唯一的直接处理药物是来自Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51（eteplirsen），该药物于2016年9月获得美国FDA批准，目前仍然处于获批后的两年随机对照试验中，以进一步验证其效益。 

▲BMS心血管、纤维化疾病和免疫科学发展主管Mike Burgess博士（图片来源：Biospectrum Asia） 

BMS负责心血管、纤维化疾病和免疫科学发展主管Mike Burgess博士说：“将这些新药资产授权给Biogen和罗氏将使BMS能够优先考虑其他具备潜力的在研资产开发机会。我们意识到PSP和DMD患者的医疗需求显著，并且很高兴将这些化合物的未来发展交付到Biogen和罗氏手中，这两家公司注重神经退行性疾病和罕见疾病，并且具有很强的实力和领先地位。” 

参考资料：

[1] Bristol Myers Squibb Inks Two Separate Pacts With Biogen and Roche For a Total of Up to 11B

[2] Bristol Myers Squibb官方网站