近几年,“魔剪”CRISPR已成为生命科学领域炙手可热的基因编辑工具。上周,GEN网站发表了题为“User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing's Bloom”的报道,分析了近几年的基因编辑市场。文章称,2016年,基因编辑市场将达6.08亿美元。
基因编辑技术(包括ZFNs、TALENs和CRISPR-Cas9)在许多领域具有商业应用价值,如开发人类疾病治疗方案、开发新品种的植物和动物、改善用于研究的动物模型等。目前,一些基于基因编辑的项目正在不同的研发阶段,包括HIV/AIDS疗法、抗除草剂油菜、急性淋巴细胞白血病疗法、转基因大豆、基因编辑Bama猪和啮齿动物模型等。
基因编辑技术市场的关键“玩家”包括MilliporeSigma、赛默飞、Dharmacon、GeneCopoeia、GenScript、Horizon Discovery Group、OriGene、Transposagen和 ToolGen等。
据Kalorama Information估计,2016年,基因编辑工具、试剂、服务、模型和其它相关供应市场规模将达6.08亿美元。2014年,这一市场规模为2.34亿美元。随着新应用的发展以及相关项目的增加,这一市场在未来5年预计将持续快速增长。其中,基因编辑在开发疾病治疗方案和农业中应用的增加是该市场增长的驱动力之一。
Gene Editing Market 2014-2016.(tools, reagents, services, and supplies)
基于基因编辑技术的疾病治疗方案的开发吸引了众多公司的目光,相关项目也获得了大量的投资。包括拜耳、Biogen、Juno Therapeutics、诺华、辉瑞、Regeneron制药在内的公司都有参与。一些公司是通过投资的方式,另一些是与小型公司进行合作。以下是部分案例:
拜耳 & CRISPR Therapeutics
5月17日,据拜耳官网消息,公司与ERS Genomics签订了专利许可协议。ERS Genomics拥有从CRISPR先驱Emmanuelle Charpentier获得的CRISPR-Cas9基础的专利权。值得注意的是,这其实是拜耳与Charpentier达成的第二项交易。去年12月,拜耳与CRISPR Therapeutics(Charpentier与人联合创办的公司)宣布成立一家专注于开发和商业化血液疾病、失明和先天性心脏病新疗法的合资企业。
上个月,继Editas和Intellia之后,CRISPR Therapeutics宣布进行IPO,登陆纳斯达克市场。公司以每股14美元的价格发行400万股票,募集总金额达5600万美元。据悉,此次IPO中,拜耳购买了250万股票。除拜耳外,CRISPR Therapeutics还获得了新基、GSK以及Vertex等巨头的支持。
诺华、Regeneron & Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics成立于2014年,知识产权来自CRISPR先驱Jennifer Doudna,曾获得 Atlas Venture 和诺华的首轮融资。今年5月,Intellia IPO募得资金1.08亿美元。近两年,Intellia相继与诺华、Regeneron达成了合作。
Juno Therapeutics & Editas Medicine
张锋与人联合创办的Editas Medicine是首个登陆纳斯达克市场的基因编辑股,IPO募资9440万美元。Editas背后的支持者包括Juno、比尔盖茨等。
值得注意的是,尽管与其它基因编辑工具相比有着一定的优势,但基于CRISPR-Cas9技术开发疾病治疗方案还落后于ZFNs 和TALENs。目前,还不清楚CRISPR技术能否适合用于人类疾病的治疗。解决脱靶效应是提高CRISPR技术安全性的一项重要挑战。在未来的几年,保持CRISPR技术的“优点”,克服它的“缺点”将成为研究的趋势。
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