白血病是一种造血系统的恶性肿瘤，俗称“血癌”。急性髓性白血病AML是比较常见的一种白血病，现有治疗药物在临床上的效果并不理想。Wellcome Trust Sanger研究所改良了CRISPR基因编辑技术，并用该技术找到了大量治疗AML的新靶标。这项研究发表在十月十八日的Cell Reports杂志上。

细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR–Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统制成了强大的基因组编辑工具。

研究人员改良过的CRISPR-Cas9能够有效地逐一破坏白血病细胞的所有基因。他们通过这种方式筛选癌细胞的薄弱点，寻找那些影响AML生长和生存的基因。“这是一次鉴定AML基因弱点的系统性尝试，”Sanger 研究所的Dr Kosuke Yusa说。研究显示，近五百个人类基因是白血病细胞不可或缺的，其中两百多个基因可以成为治疗靶标。这些发现为白血病药物研发带来了许多新的可能。 

研究人员选择对KAT2A基因进行深入研究。他们发现，抑制KAT2A的确可以影响AML细胞的生长和生存。“KAT2A抑制对多种基因型的AML细胞都有效，这是一个令人振奋的发现，”Dr Konstantinos Tzelepis指出。进一步研究表明，在转基因小鼠的白细胞中破坏KAT2A基因可以抑制AML的发展。当KAT2A基因被破坏时，小鼠的存活期更长。