8月4日，诺华宣布，美国FDA已授予该公司在研口服靶向抗癌新药CDK4/6抑制剂LEE011（ribociclib）突破性疗法认定，与来曲唑（letrozole）组合治疗激素受体阳性/人类表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌。Ribociclib是一种细胞周期蛋白依赖激酶（CDK4/6）的选择性抑制剂。

转移性乳腺癌是乳腺癌该种疾病的最严重形式，此时癌症已经扩散到身体的其他部位，如脑、骨骼甚至肝脏。三分之一早期乳腺癌患者会有可能随后恶化成为转移性病情。

乳腺癌的4个阶段（图片来源：Advocates for Breast Cancer, Inc） 

3 期乳腺癌病人的5年相对生存率约为72％，而转移性（4期）乳腺癌患者的 5年相对生存率急剧下降到22％ 。HR+/HER2-晚期乳腺癌是最常见的晚期乳腺癌之一，全球每年新确诊患者大约为 22 万例。

扩散后的 4 期乳腺癌非常危险（图片来源：ASCO 

近20多年来，诺华一直与国际社会合作推动乳腺癌研究的科学进步，并改善乳腺癌患者的临床实践 。Ribociclib 是由诺华生物医学研究所（NIBR）与ASTEX制药公司合作研究开发的一种具选择性的、针对细胞周期蛋白依赖性激酶的抑制剂。细胞周期失控是晚期癌症的一个标志性特征，细胞周期的关键调节因子 CDK4/6 在许多癌症中均过度表达、活性增强，导致了失控的细胞增殖。Ribociclib 能够选择性抑制 CDK4/6，恢复细胞周期的正常调控，压制肿瘤细胞的异常增殖。

Ribociclib 的作用机理（图片来源：NIBR）

该突破性疗法认定主要依据一项评估 ribociclib 的 3 期 MONALEESA-2临床试验，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的关键3期临床试验，在全球 294 个中心招募并评估了668位 HR+／HER2- 的绝经后妇女患者。Ribociclib联合来曲唑和安慰剂对照组相比显著改善这些患者的无进展生存期（PFS），达到了主要终点。而且在今年 5月，曾因ribociclib疗效格外显著，诺华提前终止了上述 3 期 MONALEESA-2临床试验。

Ribociclib 的结构及参数（图片来源：Nature Reviews）

诺华肿瘤发展和医学事务部的全球负责人 Alessandro Riva博士说道：“虽然治疗有所进步，美国每年仍约4万人死于晚期乳腺癌。LEE011获得该突破性疗法认定证明了它的巨大潜力，我们期待着与FDA密切合作，以最快的速度为（HR + / HER2-）晚期乳腺癌妇女患者提供更好的创新治疗选择方案。”