ABL公司是生物制药行业中全球性合同研究和制造集团，其在今日宣布与REGENXBIO公司达成了协议，REGENXBIO公司是一家专注于根据其专有NAVR技术平台重组腺相关性病毒（AAV）基因治疗方法的开发、商业化和许可的领先的生物技术公司，这两家公司协同为人体临床试验生产出领先的产品，RGX-501。RGX-501是用于治疗纯合家庭性高胆固醇血症（HoFH）的新型治疗方法，其使用NAV rAAV8矢量向肝细胞提供了人类低密度脂蛋白受体（LDLR）基因。

根据该协议，ABL将在其马里兰州洛克维尔的cGMP生产工厂中继续促进RGX-501制造工艺以及发起该制造工艺的转移和扩大。该基地的设计是作为一多产品工厂，利用单次使用的一次性技术来为人体临床实验中使用的基因治疗、疫苗、蛋白质免疫疗法和其他生物基产品的开发和生产。

 “我们很高兴能够支持REGENXBIO和RGX-501计划，”ABL公司的主席兼CEO托马斯·范科特博士称。“AAV基的载体已经证明在解决一些最具挑战性的人类疾病方面具有显著的希望，并且REGENXBIO位于通过其NAV技术平台应用下一代AAV载体的最前沿。ABL拥有cGMP病毒载体生产已经建立的追踪纪录，并且我们非常高兴能够在RGX-501计划中应用我们的批量生产和填补/完成的专业知识。”