FDA于当地时间2015年12月8日批准 Baxalta 的Vonvendi（重组血管性血友病因子）， 用于18岁及以上的成年人，治疗血管性血友病（VWD）。Vonvendi是FDA第一个被批准的重组血管性血友病因子，批准用于诊断出有VWD的成年患者有需要治疗或控制出血。

        VWD 是最常见的遗传性出血性疾病，影响大约 1%的美国人。男女患VWD概率一样，是由一种血管性血友病因子的缺乏或缺陷引起的，而这种蛋白质，是正常血液凝固的关键。患有VWD的患者可能会发展成为严重的出血，可以从鼻子、牙龈和肠道，以及肌肉和关节处。患有 VWD 的女性月经可能经持续时间超过平均值，在分娩后可能出血过多。

        FDA 生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun，医学博士，说：‘遗传性出血性疾病患者应与医疗护理提供者讨论适当的措施，以减少失血，Vonvendi 的批准为患者提供一个额外的治疗选择，用于治疗的血友病患者出血’。

       Vonvendi的疗效及安全性评价通过两项临床试验，69位VWD成人参与。这些试验证明，Vonvendi是安全、有效，按需治疗和控制从身体的各种不同部位出血。在临床试验中，没有安全问题需要担心。观察到的最常见的不良反应就是广义的瘙痒。

       Vonvendi同时还被FDA指定为孤儿药。

原文检索

《FDA approves first recombinant von Willebrand factor to treat bleeding episodes》