第56届ASH会议上展示了来自欧洲成人ALL工作组正在进行的2期试验中期分析数据。

    新的研究显示，尼罗替尼维持疗法加相对轻度的组合化疗法治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）老年患者，2年的完全缓解率为87%，生存率为70%。

    来自德国歌德大学癌症中心的主要研究者OliverG.Ottmann博士在会议新闻发布会上说，这些早期结果为老年患者的有用治疗方法指明了方向，这些老年患者不能耐受通用于年轻患者的密集化疗法加干细胞移植。

    来自波斯顿达纳法伯癌症中心的DavidSteensma博士说：“对于急性白血病患者来说，事情变得越来越好，但是并不一致。无法接受密集疗法的老年患者预后较差，因此我们需要改善这些患者的预后。”Ottmann博士解释道：这项临床试验是处理高危急性淋巴细胞白血病的老年患者群。

    在酪氨酸激酶抑制剂之前，这种疾病都是致命的，除非患者进行干细胞移植。然而，老年患者的预后仍然很差，对于他们来说，移植不一定是一种治疗选择。

    Ottmann博士和同事们纳入了56名新诊断的未经治疗的或轻微治疗的患者，年龄55-85岁，患有费城染色体阳性ALL。中期分析包括47名患者，中位年龄为65岁，其中23名患者≥70岁。30名患者表达p185BCR–ABL，23名患者表达p210BCR–ABL。

    所有患者接受标准EWALL低密集支柱化疗法加尼罗替尼——一种被批准用于治疗慢性期和加速期慢性髓系白血病的口服ABL激酶抑制剂。

    中位随访8.5个月，47名患者中有41名患者达到主要终点——完全血液学缓解。达到完全缓解的中位时间为41天。还有两个部分缓解或治疗失败（4%），一名患者在诱导期间死亡（2%）。未接受移植的患者30个月的总生存率为72.7%，接受移植的患者总生存率为67.1%。

    Ottmann博士说：“很多患者进行了异体移植，这是允许的而且是受鼓励的。目前，接受移植的九名患者无生存获益。观察非移植患者与其他患者获益是否相同将会是一件有趣的事。”

    3名患者（6%）在评估之前中断治疗——一名是因为脂肪酶升高，一名因为血栓栓塞，还有一名原因未知。第2年，33名患者仍保持无复发完全缓解。

    据Ottmann博士报道，尼罗替尼疗法对分子缓解进展具有显著的影响。诱导疗法结束之后，中位BCR–ABL至ABL转录率为1.8×10-3。巩固治疗期间，中位转录率降至3.5×10-5。微小残留疾病（MRD）水平随时间持续降低。

    在MRD分析中，巩固疗法加激酶抑制剂的反应显著较好。他说：“通过这种方式继续进行治疗可增加反应的深度。分析MRD阴性率显示，在巩固周期中四分之一的患者通过PCR无法检测转录，大约80%的患者达到我们所说的主要分子缓解。”

    研究者总结到，尼罗替尼与年龄调整的低密集化疗法联合时，对PH阳性ALL老年患者具有高度疗效。

    “仍然有很多急性白血病患者经目前疗法治疗失败，”Steensma博士说。“我们需要不断前进。急性白血病仍是一个毁灭性的改变人生的诊断，但是对其研究的进展也在进行。”