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FDA授予武田罕见病药物ixazomib突破性疗法认定
发布时间: 2014-12-04     来源: 蒲公英

    开年便遭遇当头一棒,曾被业界视为超重量级重磅口服降糖药fasiglifam因安全性问题惨遭失败;今年4月,与礼来联合推广糖尿病药物艾可拓(Actos)因隐瞒膀胱癌风险遭遇90亿美元天价罚单,不过该罚单在今年10月发生惊天大逆转降至3680万美元,让武田和礼来着实地经历了一场过山车般的惊险刺激。

    然而,武田在2014年也取得了一些胜利,其中最瞩目的是单抗药物Entyvio(vedolizumab)今年5月拿下美欧2大市场,同时肿瘤学药物万珂(Velcade)扩大适应症也获得了FDA批准。近日,武田寄予厚望的罕见病药物ixazomib也传来了好消息,FDA已授予ixazomib(MLN9708)突破性疗法认定。业界预测,ixazomib的前景将超越武田推出的市面最成功的多发性骨髓瘤药物Velcade(万珂),该药是过去11年中唯一被证明能够延缓多发性骨髓瘤患者总生存期(OS)的药物。

    ixazomib是一种口服蛋白酶体抑制剂,开发用于复发性或难治性系统性轻链型淀粉样变性(ALamyloidosis)的治疗。该药是FDA授予突破性疗法认定的首个蛋白酶体抑制剂和AL型淀粉样变性实验性药物。

    根据武田,AL型淀粉样变性是一种罕见、侵略性蛋白质错误折叠疾病。在美国,每年确诊AL型淀粉样变性的患者总数少于3000例。目前,武田淀粉样变性(amyloidosis)项目的推进堪称神速,直接从I期跳至III期。不过,该领域武田也有对手,爱尔兰生物技术公司Prothena也正在开发一种治疗淀粉样变性的药物,目前处于较早期阶段。

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