来源：企业公告 编辑：清风

2026年11月05日，和黄医药（中国）有限公司宣布索乐匹尼布获FDA授予孤儿药资格认定 ，用于治疗自身免疫性溶血性贫血 。这是继2026年10月索乐匹尼布取得原发性免疫性血小板减少症孤儿药资格后，获得的第二项FDA孤儿药资格认定 。

一、药物的基本情况

索乐匹尼布是一种探索性的新型、选择性的口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

关于自身免疫性溶血性贫血：

自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种自身免疫性疾病，是由于产生抗自身红细胞的抗体，而导致红细胞的破坏所造成的疾病。自身免疫性溶血性贫血的发病率估计为每年每十万成人中有0.8-3.0例，患病率估计为每十万成人中有17例，死亡率为8-11%。

自身免疫性溶血性贫血中温抗体型是最常见的类型 ，占所有成人自身免疫性溶血性贫血病例的75-80%。

关于免疫性血小板减少症：

免疫性血小板减少症是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。免疫性血小板减少症的患者有著更高的过度出血和瘀伤风险。

免疫性血小板减少症还与疲乏（成年免疫性血小板减少症患者中报告率多达39%）和生活质量受损有关。

二、药物的其他情况

在中国，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症以及温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请，目前正在中国国家药品监督管理局的审评中。这两项申请分别是基于关键性ESLIM-01研究及ESLIM-02研究的积极数据。