Idorsia宣布，美国FDA授予双重食欲素受体拮抗剂（DORA）daridorexant突破性疗法认定，用于治疗10岁至不满18岁儿童及青少年的失眠障碍。这一认定基于该药在大型2期临床研究中的积极结果，也体现了儿童及青少年失眠症领域尚未满足的医疗需求。目前，美国FDA尚未批准任何专门用于治疗儿童及青少年失眠障碍的药物。

Daridorexant是一款由Idorsia开发的口服DORA药物，已以Quviviq为商品名获批用于成人失眠障碍。该药通过阻断食欲素受体，降低大脑维持清醒状态的信号活性，帮助患者入睡并维持睡眠。与广泛抑制中枢神经系统活性的传统镇静催眠药物不同，daridorexant主要针对调控觉醒状态的食欲素信号系统发挥作用。

儿童及青少年失眠障碍可能表现为入睡困难、睡眠维持困难及日间功能受损，并影响注意力、学习能力、情绪调节和生活质量。对于患有自闭症谱系障碍或注意缺陷多动障碍（ADHD）等神经发育障碍的儿童，睡眠问题可能造成更为显著的影响。

此次突破性疗法认定主要基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期剂量探索研究。研究共纳入165例年龄为10岁至不满18岁的失眠障碍患者，随机接受daridorexant 10 mg、25 mg、50 mg或安慰剂治疗，持续两周。研究主要终点为首次给药后第1天，通过多导睡眠监测（PSG）测得的总睡眠时间（TST）较基线的变化。

结果显示，daridorexant在整体儿童及青少年患者中呈现出具有统计学显著性的剂量依赖性睡眠时间改善（P=0.0185）。其中，接受单次50 mg剂量治疗后，患者的总睡眠时间较基线增加50分钟，而在患有神经发育障碍的儿童及青少年中，总睡眠时间增加64分钟。

研究还在多项客观及主观睡眠指标中观察到剂量依赖性的改善，并发现晨起困倦程度呈数值下降趋势。安全性方面，daridorexant在儿童及青少年患者中总体耐受性良好，即使在50 mg剂量下，其安全性特征也与安慰剂相近。

Idorsia表示，正在根据全球监管机构的反馈完善儿童及青少年失眠障碍3期临床开发方案，预计于2027年下半年启动相关研究。