10月23日，圣因生物宣布，其靶向补体C3的在研RNAi疗法SGB-9768的2期研究中期结果已于2026年美国肾脏病学会肾脏周大会（ASN Kidney Week 2026）以最新突破性研究壁报形式公布。

SGB-9768是圣因生物自主研发的一款靶向补体C3的在研RNAi疗法。该药物采用GalNAc肝靶向递送技术，通过RNAi机制特异性沉默肝细胞中的C3 mRNA，从而减少肝脏产生的C3蛋白及下游补体活性。C3是补体系统三条激活途径（旁路途径、经典途径和凝集素途径）共同汇聚的核心组分，因此靶向C3有望实现广泛的补体抑制。

SGB-9768正在开发用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）；同时也正在开发用于治疗补体介导的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。SGB-9768目前处于2期临床试验阶段，并已获得美国FDA授予的用于治疗C3G和IC-MPGN的孤儿药资格。

截至2026年7月9日，共有44名受试者在中国研究中心入组，其中包括30例IgAN患者、8例C3G患者和6例原发性IC-MPGN患者。IgAN患者接受300 mg（n=15）或600 mg（n=15）剂量的SGB-9768治疗；C3G/原发性IC-MPGN队列接受600 mg剂量治疗。所有受试者均接受两次SGB-9768皮下注射给药，两次给药间隔12周。

研究结果

共39例患者完成第24周随访（IgAN患者30例、C3G患者5例、原发性IC-MPGN患者4例）。

IgAN和C3G/原发性IC-MPGN队列均显示显著的UPCR下降

第24周时，300 mg IgAN组、600 mg IgAN组、C3G/原发性IC-MPGN组 24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较基线下降幅度分别为58.6%、74.1%和63.5%。

在24周观察期间，所有受试者估算肾小球滤过率（eGFR）总体保持稳定。

血清C3水平与补体旁路活性显著下降，两次给药后抑制长达6个月，同时经典途径活性部分保留

血清C3水平在4周内迅速下降，平均降幅超过92%；第4周时补体旁路途径（AP）活性抑制率超过95%，且上述作用均持续维持至第24周。

同时补体经典途径（CP）活性仍部分保留。

安全性与耐受性良好，未发生治疗相关严重不良事件或因不良事件导致的停药

SGB-9768在IgAN、C3G及原发性IC-MPGN患者中耐受性良好。

治疗期间出现的不良事件（AE）均为轻度或中度；未发生严重不良事件、因不良事件导致的停药或死亡事件；未发现荚膜菌感染。

治疗相关不良事件主要为注射部位反应和无症状转氨酶升高。其中，仅1例受试者出现ALT高出正常值3倍以上，相关异常随后恢复。所有相关事件均已恢复或正在恢复中。

研究结果显示，SGB-9768两次给药后耐受性良好，并在IgAN、C3G及原发性IC-MPGN患者中实现了显著且具有临床意义的蛋白尿降低，同时肾功能在24周观察期间保持稳定。