近日，Vanda Pharmaceuticals 宣布其新型小分子 VQW-765 在治疗成人社交障碍（社恐）的临床开发项目 VP-VQW-765-3201（研究 3201）中未达到其主要终点。

VQW-765 是一种新型小分子 α7 烟碱型乙酰胆碱受体（α7-nAChR）部分激动剂，由 Vanda 从诺华获得授权。II 期研究结果显示，有表现焦虑病史的受试者接受 VQW-765 后，压力水平在数值上低于安慰剂组，尤其在女性患者中疗效显著。

基于此，Vanda 开展了 VP-VQW-765-3201（研究 3201，NCT07221578），将主要分析对象限定为女性，旨在验证 II 期结果。

VP-VQW-765-3201 是一项在美国约 30 个临床中心开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，纳入了 546 名年龄在 18 至 65 岁之间、目前确诊为社交焦虑障碍且在利伯维茨社交焦虑量表和公众演讲焦虑量表上基线评分较高的成人。

受试者以 1:1 的比例单次口服 VQW-765 或安慰剂，随后接受标准化的特里尔社交压力测试 (TSST)。TSST 通过让受试者准备（预期阶段）并向一个不提供反馈或鼓励的小组进行面试式演讲（表现阶段）来诱发急性压力。

主要终点指标为女性受试者在 TSST 表现阶段的焦虑程度，该程度通过主观焦虑单位量表（SUDS）进行评估。参与者需在 0 到 100 分之间对自身的紧张或焦虑程度进行评分，分数越高表示焦虑程度越严重。

结果显示，该研究没有达到主要终点，VQW-765 组女性受试者的 SUDS 评分为 65.6，安慰剂组为 66.0，组间差异无统计学意义（P=0.8899）。

此外，该研究也未能达到全人群（包括男性和女性）在 TSST 表现阶段 SUDS 的关键次要终点。在全体男性和女性受试者中，VQW-765 组和安慰剂组的 SUDS 评分分别为 64.7 和 63.8，组间差异同样无统计学意义（P=0.6605）。

由于 III 期临床未能重现中期疗效信号，Vanda 暂停了该项目，等待对完整数据集进行进一步分析。