10月12日，CDE官网公示，百时美施贵宝（BMS）申报的玛伐凯泰胶囊（Camzyos®/迈凡妥®）拟纳入优先审评，用于12岁及以上有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）儿童患者。这是继9月30日FDA刚刚批准其儿童适应症后，中国监管层面仅用12天即跟进的快速响应——对于全球约1/500人口携带致病突变、且长期缺乏靶向治疗的HCM儿童患者而言，一个真正的治疗突破口正在打开。

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事件速览

玛伐凯泰（Mavacamten）是全球首个获批的心肌肌球蛋白抑制剂，由BMS研发，英文商品名Camzyos，中文商品名迈凡妥。该药此前已在美国、中国获批用于成人梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。

9月30日，FDA批准扩大玛伐凯泰适应症，将其纳入体重≥30kg的12岁及以上儿童oHCM患者。玛伐凯泰由此成为全球唯一获批用于儿童oHCM的药物。10月12日，中国CDE公示该药儿童适应症拟纳入优先审评，申请日期为2026年9月18日。

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什么是肥厚型心肌病？
为什么儿童尤其需要新药？

肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏疾病，全球患病率约1/500，由MYH7、MYBPC3等基因突变导致心肌异常增厚。梗阻性HCM（oHCM）患者的增厚心肌阻塞了左心室流出道，导致呼吸困难、运动耐量下降、心律失常，甚至年轻人猝死的首要原因。

传统治疗手段非常有限：β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂只能控制心率，无法从根本上解决心肌过度收缩的问题；对于药物无效的严重患者，室间隔切除术是最后的手段，但对儿童来说手术风险更高。多年来，儿童HCM患者几乎没有针对疾病机制的靶向治疗选择。

玛伐凯泰的独特之处在于它是选择性、可逆性、变构心肌肌球蛋白抑制剂——直接靶向oHCM的病理核心：心肌过度收缩。通过减少心肌收缩力，降低左心室流出道压差，从根本上改善心脏功能。

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SCOUT-HCM：
首个儿童HCM III期研究

SCOUT-HCM是玛伐凯泰儿童适应症获批的关键III期研究（NCT06253221），纳入了44例12-17岁NYHA II-III级oHCM青少年患者，按1:1随机接受玛伐凯泰（n=23）或安慰剂（n=21）治疗28周。

主要终点：治疗第28周，玛伐凯泰组Valsalva激发后左心室流出道（LVOT）压差较基线变化达−49.4 mmHg（安慰剂组−1.8 mmHg），最小二乘均值差 −48.0 mmHg（95% CI：−67.7至−28.3；P<0.001），统计学意义与临床意义均十分显著。

关键次要终点：静息LVOT压差（组间差−47.0 mmHg）、运动后LVOT压差（−41.7 mmHg）及最大左心室壁厚度（−1.8 mm）均显著优于安慰剂。

安全性：与已确立的成人数据一致，未发现新的不良反应；试验中无患者左室射血分数（LVEF）降至50%以下，无因不良事件停药，严重不良事件发生率与安慰剂组相当。

SCOUT-HCM包含额外的28周活性治疗期和最长144周的开放标签长期随访，以收集更长期的安全性和疗效数据。完整结果发表于《新英格兰医学杂志》。

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中国证据：
EXPLORER-CN研究证实中国患者显著获益

玛伐凯泰的中国征程同样稳健。针对中国成人梗阻性HCM患者开展的III期EXPLORER-CN研究证实：玛伐凯泰可显著降低中国患者Valsalva LVOT压差，改善左心室流出道梗阻，患者的NYHA心功能分级、健康状况、心脏生物标志物及心脏结构均获改善，总体耐受性良好。

EXPLORE-CN主要研究者、北京协和医院张抒扬教授此前指出："常规药物只能减轻症状，并不能从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。玛伐凯泰在中国的获批开启了中国梗阻性HCM治疗的新纪元，有望重新定义此类患者的治疗前景。"

2026年10月10日，玛伐凯泰儿童适应症上市申请获CDE受理。

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从成人到儿童：
一颗药的破圈意义

玛伐凯泰的获批路径本身就是心肌肌球蛋白抑制剂领域的标杆。2022年成人适应症获批时，它开创了HCM治疗的全新范式——从"控制心率"转向"直接降低心肌过度收缩"。如今扩展到儿童，意味着这一范式从成人慢性病管理延伸到了儿童生长发育关键期的干预。

对于12-17岁的青少年HCM患者来说，这个阶段的病理进展可能影响整个一生的心脏健康。SCOUT-HCM数据显示，玛伐凯泰不仅在短期内大幅降低LVOT压差，还使左心室壁厚度减少了1.8mm——这是结构层面的改善，而不仅仅是症状缓解。

长期以来，儿童oHCM的治疗依赖为成人开发的药物超适应症使用，或创伤性的外科室间隔切除术/酒精室间隔消融术，后者对手术团队和医疗中心要求高、存在并发症风险，患者接受度较低。玛伐凯泰儿童适应症一旦在中国获批，将首次为这一群体提供有明确儿童循证证据、有专门儿童规格、针对疾病核心机制的靶向口服治疗，实现从"无药可用"到"精准靶向"的跨越。

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BMS深耕中国：
从"中国2030战略"到全生命周期守护

玛伐凯泰是BMS"中国2030战略"实施以来在中国心血管领域获批的首个创新药物，从提交新药上市申请到获批仅用了创纪录的时间，并于2024年11月成功纳入医保，大幅减轻了患者经济负担。

从成人适应症的快速获批与医保落地，到海南博鳌先行先试，再到今天儿童适应症拟纳入优先审评，BMS正以"全生命周期"的视角加速推进创新药在中国的高质量可及。百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊女士此前表示："中国对创新药物准入的支持力度正在不断加大。我们正积极与监管机构协作，加速推动药物在中国的可及，以期让患者早日获益，迈向泰然生活。"

结尾

肥厚型心肌病是一个"沉默的杀手"——很多年轻人在运动场上突然倒下，尸检才发现是HCM。对于儿童和青少年来说，这种疾病的影响更为深远：它可能伴随整个成长过程，限制运动能力，增加心理压力，甚至在毫无征兆的情况下夺走生命。

SCOUT-HCM只有44例患者——这在III期研究中算是小样本，但对于罕见病而言已经是宝贵的数据。LVOT压差降低48 mmHg这个数字，放在其他任何III期研究里都算得上"惊艳"。

更值得关注的是BMS的"中美同步"策略：FDA 9月30日批准，中国10月12日公示优先审评——从FDA获批到CDE公示仅隔12天。这种效率在创新药引进中并不常见，背后是BMS对中国市场的重视，也折射出监管层面对于儿童罕见病用药的政策倾斜。