百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）公布了3期研究EXCALIBER-RRMM的积极顶线结果。该研究评估Zenbexus（iberdomide）联合达雷妥尤单抗和地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效与安全性。研究达到无进展生存期（PFS）这一主要终点，与活性对照组相比，Zenbexus联合方案将疾病进展或死亡风险降低51%。

EXCALIBER-RRMM是一项多中心、随机、开放标签3期研究，共纳入800例既往接受过1～2线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。受试者随机接受Zenbexus联合达雷妥尤单抗和地塞米松治疗，或接受达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松治疗。研究设置微小残留病（MRD）阴性完全缓解和PFS两个主要终点。

数据显示，中位随访23个月时，Zenbexus联合治疗组的中位PFS为42个月，对照组为20个月（HR=0.49，P<0.000001）。此前，该研究的另一项主要终点——MRD阴性完全缓解——已显示出优于对照组的结果。该结果支持Zenbexus联合方案获得美国FDA加速批准。此次PFS结果进一步提供了验证临床获益的数据。

Zenbexus是一款口服cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD），通过调节cereblon E3连接酶复合体促进特定蛋白降解。安全性方面，此次分析中Zenbexus联合方案的安全性特征与此前研究结果一致。百时美施贵宝计划在第68届美国血液学会（ASH）年会上公布完整研究数据。