美国FDA日前宣布，已批准Egetis Therapeutics开发的Emcitate（tiratricol），用于治疗单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症（又称Allan-Herndon-Dudley综合征）成人及儿童患者的外周甲状腺毒症。FDA表示，这是其批准的首款用于治疗MCT8缺乏症的药物。

此次批准得到包括一项多中心、随机、安慰剂对照研究以及一项长期开放标签研究在内的临床开发项目支持，患者年龄覆盖婴幼儿至成人。FDA表示，在相关研究中，接受Emcitate治疗的患者血液中过量甲状腺激素水平下降，与甲状腺激素水平相关的心血管和代谢指标也有所改善，包括收缩压和心率。

安全性方面，Emcitate最常见的不良反应包括腹泻、呕吐、皮疹和多汗。该药每日一次给药，片剂可配制为液体混悬液后口服，对于吞咽困难的患者也可通过饲管给药。Emcitate不推荐用于治疗原发性甲状腺功能减退症。

MCT8是一种参与甲状腺激素进入特定细胞的细胞表面转运蛋白。MCT8缺乏症患者由于MCT8功能异常，甲状腺激素信号受到影响，表现为中枢神经系统甲状腺激素活性不足以及外周组织暴露于过量活性甲状腺激素三碘甲状腺原氨酸（T3），患者可出现严重神经发育障碍和持续性外周甲状腺毒症。Tiratricol是一款甲状腺激素受体激动剂，可以在不依赖MCT8转运蛋白的情况下进入细胞，从而降低血液中过高的甲状腺激素水平。