本期看点：
1. Monte Rosa Therapeutics的NEK7分子胶降解剂MRT-8102公布1期研究结果，观察到持续靶蛋白降解及多项炎症标志物下降，总体耐受性良好。

2. Gain Therapeutics的帕金森病变构小分子rexaceract公布1b期开放标签延长期数据，完成12个月治疗的患者相关量表评分总体保持稳定，未观察到新的安全性信号。

MRT-8102：公布1期积极结果

Monte Rosa Therapeutics公布口服NEK7分子胶降解剂MRT-8102的GFORCE-1临床1期积极结果。研究纳入108名心血管疾病风险升高的肥胖受试者，随机接受每日5、20或40 mgMRT-8102，或安慰剂治疗，治疗4周后随访4周。三个剂量组均观察到持续的靶蛋白降解，NEK7中位降幅约为80%～90%。

钙卫蛋白、S100A12和血清淀粉样蛋白A的中位降幅分别为56%、46%和51%，高敏C反应蛋白中位下降85%。研究未报告严重不良事件，治疗伴发不良事件发生率为药物组33%、安慰剂组30%。该药旨在通过降解NEK7抑制NLRP3炎症小体活化。上述结果反映早期药效学及安全性信号，尚需后续研究验证其对临床结局的影响。

rexaceract：公布1b期延长期12个月数据

Gain Therapeutics公布口服变构小分子rexaceract（曾用名GT-02287）治疗帕金森病的临床1b期开放标签延长期数据。该药可穿越血脑屏障，作为β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）正向变构调节剂，旨在恢复相关酶功能。

本次分析中，截至2026年8月31日，13名可评估患者中有12名完成12个月每日给药；这12名患者的运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第II和III部分评分较入组时基线总体保持稳定。按脑脊液葡萄糖鞘氨醇（GluSph）基线水平分层后，高、低水平组均观察到评分稳定，未观察到新的安全性信号。公司计划2027年第一季度启动2期研究。

HMPL-A830：启动1a期临床研究

和黄医药（HUTCHMED）宣布启动抗体靶向偶联药物（ATTC）HMPL-A830的全球临床1a期研究，首例患者已在中国接受给药。该候选药物将KRAS小分子抑制剂载荷与抗表皮生长因子受体（EGFR）抗体偶联，拟通过抗体引导递送，在肿瘤中同时阻断EGFR及KRAS信号。

这项首次人体、多中心、开放标签研究纳入不可切除、晚期或转移性实体瘤患者，评估安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性及初步抗肿瘤活性。剂量递增阶段将确定最大耐受剂量和扩展阶段推荐剂量，随后开展剂量扩展与优化。

ARV-6723：1/2期研究完成首例受试者给药

Arvinas宣布口服HPK1蛋白降解剂ARV-6723在临床1/2期研究中完成首例受试者给药。HPK1是免疫活化的负调控因子，在T细胞、B细胞、自然杀伤细胞及树突状细胞等多种免疫细胞中表达。ARV-6723旨在降解HPK1蛋白，并探索同时干预其激酶活性及支架功能的治疗潜力。

全球多中心研究将评估单药及与帕博利珠单抗联合治疗晚期实体瘤的安全性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。研究首先开展单药评估，初始队列纳入曾接受免疫检查点抑制剂且无合适标准治疗选择的患者，随后评估联合疗法的疗效与安全性。在临床前研究中，曾观察到该药物在多种肿瘤模型中的免疫活化及抗肿瘤信号。

XYA02：1b/2期研究完成首例患者给药

XYone Therapeutics宣布靶向MUC1-C的抗体偶联药物（ADC）XYA02，又称AT2021，在首次人体临床1b/2期研究中完成首例患者给药。XYA02将抗MUC1-C抗体与exatecan载荷偶联，拟用于多种实体瘤。MUC1-C可在多种肿瘤中表达，其保留于肿瘤细胞表面的特征为靶向递送提供了生物学依据。

该多中心、开放标签研究纳入晚期、复发或难治性实体瘤患者，包括非小细胞肺癌、卵巢癌、胃癌或胃食管结合部癌及结直肠癌。研究将先评估递增剂量，再依据安全性、药代动力学、生物标志物和抗肿瘤活性，在选定瘤种中进一步探索，确定后续开发剂量。

IM-1340：IND申请获FDA许可

Immunome宣布，抗体偶联药物IM-1340的IND申请获FDA许可，可进入晚期实体瘤临床开发。该候选药物靶向一种在神经内分泌肿瘤、肺癌及结直肠癌等实体瘤中表达的转运受体，具体靶点名称尚未披露，并采用拓扑异构酶I抑制剂HC74作为载荷。

临床前研究在多种肿瘤模型中观察到抗肿瘤活性，包括部分体内模型单次给药后的肿瘤消退，为推进人体研究提供依据。公司预计2026年第四季度启动首次人体临床1期研究，采用开放标签、多中心设计，依次开展剂量递增及扩展，评估安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。