Vertex Pharmaceuticals日前公布口服APOL1抑制剂inaxaplin治疗APOL1介导的肾脏疾病（AMKD）的2b期AMPLIFIED研究积极结果。研究分别评估了inaxaplin用于伴中等程度蛋白尿的AMKD患者，以及合并2型糖尿病的AMKD患者。与此同时，Vertex宣布关键性2/3期AMPLITUDE研究已完成患者入组，预计于2027年初公布中期分析结果。

AMPLIFIED是一项2b期研究，共有41例患者接受治疗。其中队列1纳入23例伴中等程度蛋白尿的AMKD患者，队列2纳入18例同时患有2型糖尿病和蛋白尿的AMKD患者。两组患者均在优化标准治疗基础上接受每日一次45 mg inaxaplin治疗13周。研究主要终点为各队列第13周尿白蛋白/肌酐比值（UACR）较基线的平均百分比变化。

结果显示，在伴中等程度蛋白尿的AMKD患者中，第13周UACR较基线平均降低42.7%；在合并2型糖尿病的AMKD患者中，UACR较基线平均降低17.3%。在两个队列中，inaxaplin总体安全性和耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件，所有不良事件均为轻度或中度。

Inaxaplin是一款在研口服小分子APOL1抑制剂，旨在靶向由APOL1基因变异引起的肾脏疾病机制。Vertex目前正在关键性AMPLITUDE研究中评估inaxaplin用于AMKD患者的疗效和安全性。该研究已完成入组，预计2027年初获得中期分析结果；公司表示，如果结果积极，相关数据可能支持其在美国寻求加速批准。