美国FDA日前宣布，批准IntraBio开发的口服混悬剂Aqneursa（levacetylleucine）新增适应症，用于治疗体重至少15公斤的共济失调-毛细血管扩张症（A-T）成人及儿童患者的共济失调。FDA指出，这是首款获批用于治疗A-T患者共济失调的药物。Aqneursa此前已于2024年获得FDA批准，用于治疗尼曼-匹克病C型（NPC）成人及儿童患者的神经系统症状。

此次批准主要基于关键性3期临床试验IB1001-303的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、双周期交叉研究，共纳入73例4~50岁、经遗传学确诊的A-T患者。受试者随机接受Aqneursa后转为安慰剂治疗，或先接受安慰剂再转为Aqneursa治疗，每个治疗周期均为12周。73例患者中，26例为成人，47例为儿童，共有70例患者完成研究。

研究结果显示，与安慰剂相比，Aqneursa组在研究预设的主要疗效终点——共济失调评估与分级量表（SARA）评分方面取得统计学显著改善，组间治疗差异为-1.9分（95% CI：-2.7～-1.1；p<0.001）。FDA审评采用的主要疗效分析基于功能性共济失调评估与分级量表（fSARA），结果显示，Aqneursa组与安慰剂组的平均治疗差异为-0.6分（95% CI：-0.9～-0.2；p<0.001）。fSARA主要评估患者的步态、坐姿、站姿及言语障碍，评分越低代表共济失调症状越轻。

安全性方面，研究中未报告治疗相关严重不良事件或死亡事件，也没有患者因治疗相关不良事件停药。Aqneursa治疗A-T患者最常见的不良反应包括跌倒、皮肤撕裂伤和尿路感染。

A-T是一种由ATM基因突变引起的罕见遗传性神经退行性疾病，通常在儿童早期出现症状。患者可表现为进行性运动协调能力丧失、平衡障碍和言语障碍，同时可能伴有免疫功能缺陷及癌症风险升高。Aqneursa是一款经化学修饰的氨基酸药物，其治疗A-T的具体分子靶点尚不明确。此次获批为A-T患者提供了针对共济失调症状的新治疗选择。