9 月 3 日，NMPA 官网显示，赛诺菲 BTK 抑制剂利扎布替尼片获批上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。

截图来源：NMPA 官网

利扎布替尼片（Rilzabrutinib） 是一款口服、可逆、共价 BTK 抑制剂。2020 年 9 月，赛诺菲以 36.8 亿美元收购 Principia Biopharma 公司，囊获后者的两款 BTK 抑制剂 Rilzabrutinib 和 Tolebrutinib。2025 年 8 月，Rilzabrutinib 获 FDA 批准上市，成为首款获批 ITP 的 BTK 抑制剂。

FDA 的批准是基于关键性 III 期临床研究 LUNA 3 的积极结果。这是一项 III 期、多中心、随机化、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估 Rilzabrutinib 对比安慰剂治疗既往接受过治疗的持续性或慢性 ITP 成年和青少年患者的疗效和安全性。

研究主要终点为产生持久血小板应答（即在没有挽救治疗的情况下，患者在 24 周双盲治疗期的最后 12 周中至少有 8 周血小板计数 ≥ 50000/μL）的比例。患者的基线血小板计数为 15000/μL（正常水平为 150000-450000/μL）。

2024 年 4 月，赛诺菲宣布，Rilzabrutinib 治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的 III 期 LUNA 3 研究达到主要终点。该研究具体数据在 2024 年 ASH 会议上公布。

结果显示，该研究达到主要终点。与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 Rilzabrutinib 治疗的患者经历了以下变化：

第 25 周时，Rilzabrutinib 组患者达到血小板持久反应的比例更高，且具有统计学意义（Rilzabrutinib 组 23% 的患者 vs. 安慰剂组 0%；p<0.0001）。

首次血小板反应时间更快（Rilzabrutinib 组 36 天 vs. 安慰剂组未达到；p<0.0001）。

血小板反应持续时间更长（Rilzabrutinib 组最小二乘平均值为 7 周 vs. 安慰剂组 0.7 周）。

最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和 COVID-19。

除 ITP 适应症以外，赛诺菲也在探索 Rilzabrutinib 在其它免疫性疾病上的治疗潜力，包括慢性自发性荨麻疹、IgG4 相关性疾病、特应性皮炎等。

结语

Insight 数据库显示，全球首款 BTK 抑制剂伊布替尼于 2013 年 11 月获批上市，从获批至今十余年的时间内，另有 9 款 BTK 抑制剂先后获批，但适应症主要聚焦在肿瘤领域。

随着 2025 年赛诺菲 Rilzabrutinib，以及诺华瑞米布替尼获批自免适应症，BTK 抑制剂的商业天花板也将被进一步拓宽。