Arrowhead Pharmaceuticals日前在德国慕尼黑举行的2026年欧洲心脏病学会年会上，公布了plozasiran治疗成人重度高甘油三酯血症（sHTG）的关键性3期SHASTA-3和SHASTA-4研究结果。

SHASTA-3和SHASTA-4研究均达到主要终点及所有预设次要终点，并显示出显著且持久的甘油三酯（TG）降低效果。第12个月时，两项研究中TG较基线的中位降幅分别为79%和81%（两项研究均为p<0.0001）。在一项预设的汇总分析中，plozasiran还在整体sHTG研究人群中显著减少急性胰腺炎（AP）事件，并且在AP风险较高的患者中观察到更大的绝对获益。两项研究中，超过90%接受plozasiran治疗的患者在第12个月时TG水平降至500 mg/dL（<5.65 mmol/L）以下，超过一半患者的TG水平降至150 mg/dL（<1.69 mmol/L）以下。

Arrowhead计划利用3期SHASTA-3、SHASTA-4和MUIR-3研究数据，在全球多个地区递交plozasiran用于更广泛sHTG人群的监管申请。公司计划首先于2026年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA）。2026年8月4日，公司宣布已购买一张FDA优先审评券，并计划将其用于该项申请。

在SHASTA-3和SHASTA-4研究中，plozasiran展现出良好的安全性和耐受性特征。在合并分析的plozasiran组和安慰剂组中，均有73%的患者报告了治疗伴发不良事件（TEAE）。接受plozasiran治疗的患者中有8.3%发生严重TEAE，安慰剂组为10%。因TEAE导致研究药物停药的情况较少见，plozasiran组和安慰剂组的发生率分别为1.4%和0.8%。