Teva Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已受理ecopipam的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，PDUFA目标日期为2027年第一季度末。Ecopipam是一款潜在“first-in-class”在研疗法，拟用于治疗儿童Tourette综合征患者，同时已获得FDA孤儿药资格认定。该药通过阻断多巴胺D1受体信号发挥作用；D1受体高敏感性可能与Tourette综合征相关的重复性和强迫性行为有关。

此次NDA受理主要基于ecopipam在2b期和3期临床研究中取得的积极数据。2b期研究显示，与安慰剂相比，ecopipam在第12周显著降低患者抽动严重程度，并在耶鲁综合抽动严重程度量表总抽动评分（YGTSS-TTS）方面实现具有统计学显著性和临床意义的改善（p=0.01）；随后进入2b期开放标签延长期研究的参与者中，其疗效持续性也得到进一步验证。近期发表于JAMA Neurology的3期随机撤药研究进一步证实了ecopipam疗效的维持：在主要终点方面，与安慰剂组相比，既往对ecopipam产生应答的儿童患者在12周内的复发风险降低53%（p=0.008）。