Tarsus Pharmaceuticals宣布，公司已签署最终协议，将收购专注于视网膜疾病的生物技术公司Alkeus Pharmaceuticals。Alkeus正在开发gildeuretinol（ALK-001），这是一款每日口服一次、用于治疗Stargardt病的在研疗法。根据协议，Tarsus将支付约4.5亿美元前期付款，此外Alkeus股东还有资格获得最高3.5亿美元的潜在里程碑付款。

Stargardt病是一种遗传性视网膜疾病，通常在儿童期或青春期发病，并会进行性且不可逆地损害患者赖以阅读、识别人脸、驾驶和独立生活的中央视力。该疾病由有毒维生素A二聚体积累所驱动，这些二聚体会损伤视网膜细胞，因此亟需能够针对疾病基础生物学机制的治疗方法。

ALK-001是一款新分子实体，旨在减少有毒二聚体的积累，同时维持正常的视觉循环。通过减少这些有害副产物的积累，ALK-001旨在减缓视网膜损伤，并帮助患有这一潜在致盲性疾病的患者更长时间地保留视力。

截至目前，ALK-001临床开发项目已在Stargardt病各个阶段的患者中进行评估，并获得了令人鼓舞的结构性、功能性及长期耐受性数据，包括：

在TEASE-1研究中，与未治疗组（安慰剂组+自然病史组）相比，ALK-001组未经转换的萎缩性病灶年化增长率降低29.5%，p<0.001。TEASE-1研究纳入50例晚期Stargardt病患者，这些患者在基线时存在边界清晰的萎缩性病灶。

在TEASE-2研究中，与安慰剂相比，接受ALK-001治疗的患者发生低照度视力显著下降（下降2行）的可能性降低87%。TEASE-2研究纳入79例Stargardt病患者，这些患者基线时视网膜敏感性降低，但尚未出现萎缩性病灶。