当地时间 8 月 5 日，FDA 宣布，武田奥普雷顿片（Oveporexton）获得美国 FDA 批准上市，用于治疗 1 型发作性睡病（NT1）。此前，该产品获得了 FDA 授予的突破性疗法资格和优先审评资格。今年 7 月，奥普雷顿已在中国获批上市。

新闻稿显示，这是首个获批用于治疗 1 型发作性睡病的药物，能够缓解该疾病的所有症状，也是首个通过直接靶向导致该疾病的食欲素信号通路缺失而发挥作用的药物。

发作性睡病是一种罕见的睡眠觉醒维持困难的慢性神经系统罕见疾病，主要临床特征是难以克制的日间过度思睡（EDS）、猝倒和其他快速眼动（REM）睡眠现象（如睡眠瘫痪和临睡幻觉）。1 型发作性睡病也称猝倒型发作性睡病，是由于下丘脑外侧区食欲素能神经元的大量丢失所引起的该神经元产生食欲素明显减少，临床症状特征表现白天过度思睡伴有猝倒发作。

奥普雷顿（TAK-861，曾用名：奥博雷通）是一款口服食欲素受体 2（OX2R）选择性激动剂。它能选择性地刺激 OX2R，以恢复内源性食欲素水平下降时丢失的下游神经递质活性，解决导致 1 型发作性睡病的潜在食欲素缺乏问题。

通过激活 OX2R，奥普雷顿旨在促进清醒，并减少异常快速眼动（REM）睡眠样现象（包括猝倒），从而改善广泛的白天和夜间症状。基于其突破性，该药在中国和美国均获得突破性疗法认定和优先审评资格，在日本获得先驱和孤儿药资格认定，并在欧盟获得了孤儿药资格认定。

奥普雷顿的获批是基于关键 III 期临床 FirstLight (TAK-861-3001）和 RadiantLight (TAK-861-3002）的积极结果。这两项研究旨在评估 NT1 患者接受 12 周以上奥普雷顿治疗相较于安慰剂的疗效、安全性和耐受性。这两项研究在 19 个国家开展，并在 6 个月内完成了患者招募。

FirstLight 研究招募 168 例患者随机接受高剂量（2mg）、低剂量（1mg）奥普雷顿或安慰剂治疗，而 RadiantLight 研究招募 105 例患者随机接受高剂量奥普雷顿或安慰剂治疗。完成上述研究的患者中，超过 95% 的人参加了长期扩展期（LTE）研究。

两项研究的主要终点均是通过清醒维持测试（MWT）评估的白天过度嗜睡（EDS）的改善情况。关键次要终点包括通过 Epworth 嗜睡量表（ESS）评估的 EDS 和每周猝倒率（WCR，猝倒指标）改善。

2025 年 7 月，武田宣布研究均达到所有主要和次要终点。
数据显示：与安慰剂相比，在第 12 周时，奥普雷顿所有剂量组主要和次要终点均有显著改善，p 值均小于 0.001。主要和次要终点包括警觉性、日间过度嗜睡、猝倒、持续注意力、整体生活质量和日常功能等客观和主观指标，所有指标均显示出接近正常范围的、具有统计学意义且具有临床意义的改善。

安全性方面，奥普雷顿总体耐受性良好，其安全性与迄今临床研究中的表现一致。未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。

在 2026 世界睡眠大会上，武田又公布了两项研究的次要和探索性终点结果。

功能方面：在所有剂量下，与安慰剂相比，奥普雷顿在第 12 周时显著改善了发作性睡病功能影响量表（FINI）六个领域的日常功能（p < 0.001）。大多数患者达到或超过了已公布的各领域标准阈值，这凸显了奥普雷顿使患者能够应对日常生活的能力。

认知方面：与安慰剂相比，奥普雷顿改善了与 1 型发作性睡病相关的认知症状，这是通过注意力、执行功能和记忆力神经心理学测试以及患者报告的测量指标来衡量的。在 FINI 认知功能领域，所有剂量组中约 70% 的患者报告没有明显的认知困难，而安慰剂组这一比例约为 15%。

夜间睡眠方面：探索性终点表明，在两项研究中奥普雷顿都改善了睡眠质量。在所有剂量组中，大多数患者报告没有幻觉或睡眠麻痹，2 毫克/每日两次剂量组的大多数患者报告夜间睡眠受干扰情况较基线有显著改善。此外，快速眼动（REM）睡眠的时间和模式向健康对照组的情况转变。

小结

根据 Insight 数据库，全球范围内目前仅有两款获批上市的 1 型发作性睡病新药，分别是：

替洛利生，它是一种选择性组胺 H3 受体反向激动剂，已在美国、欧盟、中国等国家和地区获批上市。该药最初由 Bioprojet 研发，Harmony Biosciences 拥有其在美国商业化权益，华润三九拥有该药在中国大陆地区的独家开发、生产和商业化权利。

武田的奥普雷顿片，7 月 21 日获得中国 NMPA 批准上市，用于治疗 16 岁及以上青少年和成人的 1 型发作性睡病；随后又在 8 月获得 FDA 批准上市，用于治疗 1 型发作性睡病。