2026年5月27日，美国里根-尤德尔基金会（Reagan-Udall Foundation）联合高级卫生研究计划局（ARPA-H）与XPRIZE基金会召开题为“影响衰老轨迹：老年治疗药物、生物制品及器械开发的监管框架”的公开会议。与会人员包括FDA监管人员、业界及学术代表，共同探讨衰老科学（Geroscience）从基础研究走向监管审批的可行路径。

衰老干预尚无获批终点

FDA首席科学家Steven Kozlowski指出，衰老是几乎所有慢性疾病的关键风险因素，但FDA尚未批准任何针对衰老适应症的产品，也未接受任何逆转生物年龄的替代终点。目前没有任何衰老生物标志物可以作为已验证的或合理的可能预测临床获益的替代终点。

但这是一个令人兴奋且亟待探索的领域。XPRIZE健康寿命竞赛吸引了来自73个国家的团队，涵盖药物、细胞疗法等多种干预手段；ARPA-H的PROSPR项目投入高达1.44亿美元，以WHO提出的“内在能力”（Intrinsic Capacity, IC）为核心框架，致力于生成抗衰老干预措施的证据，建立临床路径。

XPRIZE健康寿命执行主任Jamie Justice披露的一项内部调查显示，约90%资深研究者拒绝将衰老归类为疾病，支持以功能性衰退为核心的非疾病框架；87%的受访者认为缺乏FDA批准的替代终点是当前最大监管障碍。

FDA表示需具体提案推动进展

FDA药品审评与研究中心（CDER）新药办公室（OND）副主任Lisa Yanoff表示 “如果你带着提案进来并做出合理论证，你会惊讶于FDA说‘可行’的可能性。”她强调，FDA不会等待“完美”的定义，而是通过对具体IND或关键路径会议的回应来推动进展。

前FDA官员、Kitalys研究所所长G. Alexander Fleming表示FDA从2016年TAME（二甲双胍对抗衰老）试验就开始参与，“已准备好、愿意并正在等待具体提案”。他主张采取“双管齐下”策略：一方面由监管和学术联盟推动政策与指南，另一方面由企业提出具体提案。

OND心血管、血液、内分泌及肾病办公室代理副主任Justin Penzenstadler表示通过TAME试验看到总生存期、无病生存期等“硬终点”（hard endpoints）已具备可行性，而IC而作为“表面有效”（face-valid）的终点，可直接测量患者重视的功能状态。

渐进式路径获得普遍认同

Fleming也特别建议以衰弱（frailty）或肌少症（sarcopenia）作为“垫脚石适应症”（stepping stone indication），并呼吁将衰老监管纳入ICH国际协调议题。Cambrian Bio首席执行官James Peyer指出，老年治疗药物本质上是针对多种疾病的预防性药物，但预防试验周期长，公司难以将预防作为初始适应症考虑，因此考虑通过急性疾病（如结节性硬化症）或代谢症状（如肥胖，被与会者称为“代谢捷径”）作为“垫脚石”。

前FDA官员、Eliquent负责人Sandra Kweder强调开发者必须明确回答：适应症是什么？安全性特征如何？剂量范围是否充分？化学、生产与控制（CMC）如何解决？她指出，“所有幻灯片只写‘耐受性良好’，这不够”。Justin Penzenstadler建议开发者利用ICH E19框架，在方案设计阶段就与FDA协商选择性收集安全性数据策略，让预防性、长期性的衰老干预试验更易开展。