7 月 20 日，Kolon TissueGene 公布了其靶向治疗膝骨关节炎的新型细胞基因疗法 TG-C 在美国开展的一项 III 期临床研究（ACTiVION-II）主要结果。

与安慰剂相比，TG-C 在疼痛和功能方面未显示出具有统计学意义的改善，也未达到 VAS 疼痛评分和 WOMAC 总分的共同主要终点。

TG-C ，又叫 TissueGene-C，是一种首创的细胞基因疗法，由软骨细胞和表达 TGF-β1 的基因修饰细胞组合。该产品通过单次关节内注射即可靶向治疗膝骨关节炎 (OA)。作为一种同种异体（即用型）疗法，TG-C 有望替代传统治疗和手术，或延缓 OA 的进展，从而最大限度地减少多次手术的必要性。在美国进行的 II 期临床试验表明，TG-C 可缓解疼痛、提高活动能力，并显示出减缓 OA 进展和改善关节结构的迹象。

ACTiVION-II 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床研究，旨在评估 TG-C 治疗 Kellgren-Lawrence 分级为 2 级或 3 级膝骨关节炎患者的疗效和安全性，共在美国 27 个临床试验中心招募了 531 名受试者，主要终点是第 12 个月时 VAS 疼痛评分和 WOMAC 总分较基线的变化。

结果显示，该研究没有达到主要终点，此外也未达到任何关键次要终点，包括 HAQ-DI、MRI 结构评估、X 光结构变化等。安全性方面，未发现新的安全信号，整体耐受性较好。

值得注意的是，TG-C 还有一项 III 期研究（CTiVION-I）正在美国进行中，预计在 2026 年 10 月公布结果。