Dyne Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，亦称DYNE-251）的生物制品许可申请（BLA）。该疗法拟用于治疗适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。FDA已授予该BLA优先审评资格，并将PDUFA目标审评决定日期定为2027年1月21日。

Z-rostudirsen是一款在研疗法，用于治疗携带适合外显子51跳跃的DMD基因突变患者。Z-rostudirsen在全球1/2期DELIVER临床试验中的注册性扩展队列（REC）达到主要终点。DELIVER试验数据构成了该疗法在美国提交加速批准BLA的依据。此前公布的结果显示，与基线相比，经肌肉含量校正后，z-rostudirsen组患者的抗肌萎缩蛋白表达达到正常值的5.46%（p<0.0001）。此外，在DELIVER研究REC的顶线结果中，所有六项预定的功能性终点相对安慰剂均观察到改善。其中两项指标——起身速度（TTR）和10米行走/跑步（10MWR）速度——在六个月时相对安慰剂均有改善，且p<0.05。

Z-rostudirsen由磷酰二胺吗啉代寡聚体（PMO）与可结合转铁蛋白受体1（TfR1）的抗原结合片段（Fab）偶联而成。该疗法旨在促进肌肉和中枢神经系统（CNS）中接近全长的抗肌萎缩蛋白的生成，从而带来功能改善。针对适合外显子51跳跃的DMD患者，z-rostudirsen已获得美国FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和罕见儿科疾病认定。