本期看点：
1. Erasca旗下具有“best-in-class”潜力的泛RAS分子胶ERAS-0015的1期临床试验积极结果显示，其单药用于治疗二线及以上KRAS G12X突变胰腺癌患者，未经确认的客观缓解率（uORR）达到57%，公司计划启动相关3期试验。

2. Incyte每月一次皮下注射单抗VGA039（latarcibart）用于治疗血管性血友病（VWD）的1/2期试验结果显示，接受VGA039治疗后，不同出血类型及不同患者群体的年化出血率（ABR）的中位降幅为81%。目前该疗法的关键性3期试验正在招募患者。

ERAS-0015：公布1期试验结果

Erasca公布其潜在“best-in-class”泛RAS分子胶ERAS-0015在RAS突变实体瘤患者中的1期临床试验的更新初步数据。ERAS-0015以32 mg每日一次（QD）的推荐扩展剂量（RDE）单药治疗二线及以上KRAS G12X突变胰腺癌患者，未经确认的客观缓解率达到57%。目前，ERAS-0015在多个RDE下的单药治疗总体耐受性良好，显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。

ERAS-0015同时展现出与其他疗法联合使用的潜力。在16 mg ERAS-0015与获批剂量EGFR靶向抗体panitumumab联用的剂量递增队列中，尚未观察到剂量限制性毒性（DLT），安全性数据积极，首个联合治疗队列已顺利完成评估。Erasca预计将在2027年上半年公布更多ERAS-0015单药及联合治疗数据，包括与panitumumab联用的数据；公司还计划于2027年上半年启动一项可能支持肺癌注册申请的试验，并于2027年开展一项胰腺癌3期试验，另于2027年下半年至2028年上半年启动一项肺癌3期试验。

VGA039：公布1/2期试验结果

Incyte公布了VGA039在1/2期多剂量研究中全部16例受试者的完整安全性和疗效数据。VGA039是一款靶向蛋白S的新型在研单克隆抗体，用于治疗血管性血友病（VWD）。研究结果显示，接受VGA039治疗后，不同出血类型及不同患者群体的年化出血率中位降幅为81%。此外，VGA039采用每月一次皮下注射方案，在多次给药后表现出良好的安全性和耐受性。目前，旨在评估VGA039安全性和疗效的关键性3期试验VIVID-6正在招募患者。

VGA039通过调节蛋白S改善止血功能，可促进血小板黏附并增强纤维蛋白沉积，从而帮助恢复止血。VWD是最常见的遗传性出血性疾病，目前预防性治疗通常需要频繁静脉输注凝血因子浓缩物。若获批，VGA039有望成为VWD患者首款每月一次皮下注射的预防性疗法，为患者提供一种重要的替代治疗选择。基于其新颖作用机制，VGA039未来也具备治疗其他出血性疾病的潜力。

SOT109：获FDA快速通道资格

SOTIO Biotech日前宣布，美国FDA已授予其抗体偶联药物（ADC）SOT109快速通道资格，用于治疗标准治疗均已失败的晚期不可切除或转移性结直肠癌患者。SOT109被该公司定位为一款潜在“best-in-class”的ADC，此次获得快速通道资格，为其后续临床开发提供了重要支持。

SOT109靶向CDH17。该抗原在超过90%的结直肠癌病例中表达，并广泛存在于多种胃肠道恶性肿瘤中。SOT109具备较广泛的临床应用潜力及良好的治疗指数。SOTIO预计于2026年第三季度启动一项1/2期临床试验，在晚期不可切除或转移性结直肠癌患者中评估SOT109。

ATR 1072：IND申请获得FDA许可

Atrium Therapeutics宣布，其IND申请已获美国FDA许可，允许公司启动Corventis 1/2期临床试验，以评估其主打疗法ATR 1072治疗PRKAG2综合征的潜力。PRKAG2综合征是一种由PRKAG2基因突变引起的罕见常染色体显性遗传性早发心肌病；相关突变会增强AMP活化蛋白激酶（AMPK）活性，导致糖原在心脏异常蓄积，并可能引发心肌增厚、心脏电传导异常及心律失常。

ATR 1072旨在成为一种可能改变PRKAG2综合征疾病进程的疗法。该疗法利用公司的精准RNA递送技术，通过小干扰RNA（siRNA）沉默突变型PRKAG2信使RNA（mRNA），从而使AMPK活性恢复正常，并减少致病性糖原蓄积，进而有望改善心脏功能。

Corventis试验是一项开放标签、多中心临床试验，计划招募约37名受试者，评估ATR 1072的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。试验分为两个部分：A部分将采用多次递增剂量队列，以评估安全性并支持剂量选择；B部分将在推荐的2期剂量下开展单臂扩展研究，进一步观察安全性以及心脏结构和功能的疗效趋势。目前，临床中心启动工作正在推进，公司预计于2026年底前完成首例受试者入组，并有望于2027年下半年获得初步概念验证数据。