百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日宣布，美国FDA已受理mezigdomide的新药申请（NDA），该药拟与carfilzomib和地塞米松（dexamethasone）联合组成MeziKd方案，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。Mezigdomide是一款用于治疗多发性骨髓瘤的口服cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD）。FDA已将该适应症的PDUFA目标日期定为2027年5月13日。

此次申请主要基于3期SUCCESSOR-2试验的积极结果。研究显示，与carfilzomib联合地塞米松（Kd）相比，MeziKd方案显著改善患者的无进展生存期（PFS），具有临床意义且达到统计学显著性，中位PFS分别为18.0个月和8.3个月（HR=0.48；p<0.0001），将疾病进展或死亡风险降低52%。研究纳入复发或难治性多发性骨髓瘤患者，其中包括既往接受过抗CD38单克隆抗体和来那度胺治疗后首次复发的患者。安全性方面，MeziKd方案的安全性特征与此前mezigdomide研究中的观察结果一致，也与方案中各单药已知的安全性特征一致。

同属 cereblon E3 连接酶调节剂（CELMoD）的同类药物中，已有传统免疫调节药物（IMiDs）沙利度胺、来那度胺、泊马度胺获批用于多发性骨髓瘤；新一代 CELMoD 包括百时美施贵宝的 iberdomide（CC-220）、avado-mide（CC-122）及 CC-885 等，均处于临床研究阶段。同适应症领域的其他机制药物还包括蛋白酶体抑制剂硼替佐米、伊沙佐米，以及抗 CD38 单克隆抗体达雷妥尤单抗等。