7月14日，CDE征求《真实世界证据支持已上市药品扩展儿童适应症的沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》。

核心内容摘要

1、沟通交流品种要求

拟申报的药品需同时满足以下条件：

临床急需性：属于我国儿科临床急需品种，优先支持纳入《鼓励研发申报儿童药品清单》的品种，以及用于治疗儿童罕见病、恶性肿瘤、严重感染等重大疾病的药品。

已上市状态：已在中国境内获批上市，且具有至少2年的实际临床使用记录。

数据基础：申报人已初步掌握该药品在儿童中的临床应用数据（如超说明书用药数据等），或有明确渠道可获取高质量的真实世界数据。

七个方面的沟通交流资料要求

建议提交的沟通交流资料应涵盖以下七个方面：

研究背景与立题依据：包括临床需求分析、药品现有证据总结及开展真实世界研究的必要性。

真实世界数据来源与数据适用性评价：明确数据来源（如医院电子病历、疾病登记库等），并依据相关指导原则对数据的适用性进行评价，同时提供数据治理/管理计划。

研究设计与统计分析方法：明确研究类型（如观察性研究）、研究人群、研究变量及详细的统计分析计划，重点说明如何处理偏倚。

风险控制与药物警戒计划：针对儿童人群的特殊性，制定风险管理计划和药物警戒计划，监测不良事件及长期用药风险。

研究实施与质量控制：明确研究团队分工、研究时间表及确保研究质量的控制措施。

伦理与合规性：说明伦理审查情况及保护患者隐私与数据安全的措施。

预期成果与监管沟通计划：明确研究的预期成果（如用于说明书修订）及计划在哪些关键节点与药审中心进行沟通。

其他事项

沟通交流申请应按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》等相关规定提出。

鼓励具有丰富儿科临床经验的医疗机构或专业学会与药品上市许可持有人联合申报，共同开展研究。