Rhythm Pharmaceuticals日前宣布，评估黑皮质素4受体（MC4R）激动剂setmelanotide用于治疗获得性下丘脑性肥胖患者的关键性3期TRANSCEND试验结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

研究数据显示，setmelanotide治疗成人和4岁及以上儿童患者，实现了显著体重和饥饿感改善。在这项为期52周、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究中，首批完成52周治疗方案的120例患者被纳入主要分析队列。接受setmelanotide治疗的患者实现了：

与安慰剂相比，身体质量指数（BMI）经安慰剂校正后的降幅差异为19.8%（n=120）

在52周时，所有接受setmelanotide治疗患者（n=81）的BMI较基线平均下降16.5%，达到主要终点；相比之下，安慰剂组患者（n=39）的BMI变化为提高3.3%（p<0.0001）

在52周时，80%接受setmelanotide治疗的患者实现了5%或以上的BMI降幅

患者的饥饿感获得具有临床意义的改善

Setmelanotide总体耐受性良好。未观察到新的安全性信号，导致治疗中止的不良事件发生率在治疗组和安慰剂组之间相当。

2026年3月，美国FDA批准setmelanotide（商品名Imcivree）用于治疗成人和4岁及以上儿童患者的获得性下丘脑性肥胖。同样在2026年3月，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准扩大Imcivree的上市许可，将其用于治疗因下丘脑损伤或功能受损导致的获得性下丘脑性肥胖成人和4岁及以上儿童患者的肥胖，并控制其饥饿感。

治疗DMD，新型口服小分子早期临床结果积极

Satellos Bioscience日前公布了TRAILHEAD研究的6个月中期数据，该研究正在评估其在研药物SAT-3247用于杜氏肌营养不良症（DMD）成人患者的疗效和安全性。数据显示，在4名年龄为21～28岁、此前已完成1a/b期CL-101研究的成人患者中，观察到肌肉脂肪分数降低、总用力增加、肌力稳定、肌酸激酶水平降低，以及与此前报告数据一致的安全性和耐受性特征。

数据亮点包括：

SAT-3247耐受性良好；其安全性特征与此前报告的数据一致，未出现严重治疗伴发不良事件（TEAE），未出现导致退出或停药的TEAE，在平均186天的药物暴露期间，患者依从性为100%。

经磁共振成像（MRI）测量，所有4名参与者的肌肉脂肪分数均有所下降，平均改善3.7%，从TRAILHEAD基线时的49.7%降至第6个月的46.0%，提示肌肉组成有所改善。

所有4名参与者的TE99C均有所增加，TE99C是利用可穿戴设备评估上肢最大用力的指标。TE99C平均改善约34%，从CL-101基线时的16.1焦耳/公斤增至TRAILHEAD第6个月时的21.6焦耳/公斤，提示上肢活动能力增强。

SAT-3247是Satellos正在开发的一款在研口服小分子候选药物，旨在通过一种创新方法促进DMD及其他退行性肌肉疾病或损伤状态中丢失的骨骼肌再生。Satellos正在推进SAT-3247作为DMD潜在治疗药物的开发，该疗法不依赖抗肌萎缩蛋白，且不受外显子突变状态影响。目前，SAT-3247正在开展2期临床研究，包括面向成人参与者的开放标签TRAILHEAD研究，以及面向儿童参与者的全球、随机、安慰剂对照BASECAMP研究。