当地时间 7 月 9 日，阿斯利康宣布，其和 Ionis 公司联合开发的 Wainua（Eplontersen，依普隆特生钠）治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的 CARDIO -TTRansform III 期临床试验未达到主要疗效终点。

Wainua 是 Ionis 公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。

2021 年，Ionis 公司和阿斯利康达成合作，双方在美国联合开发和商业化 Eplontersen，并授予阿斯利康在拉丁美洲以外的世界其他地区开发和商业化该药物，该合作总金额超 35 亿美元。2023 年 7 月，双方再次扩大合作，阿斯利康又获得了在拉丁美洲商业化 Eplontersen 的独家权利，此项合作总金额也超过 36 亿美元。

在监管审批方面，Wainua 于 2023 年 12 月获美国 FDA 批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（也称为 ATTRv-PN）。2025 年 3 月和 12 月，该药相继在欧盟、中国获批同适应症。

本次新闻稿中的 CARDIO -TTRansform 是一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 Wainua 与安慰剂相比，在接受现有标准治疗的 ATTR-CM 患者中的安全性和有效性。研究的主要终点是心血管（CV）死亡率和复发性 CV 临床事件的复合终点（截至第 140 周）。

结果显示，在接受标准治疗的患者群体中（其中大多数患者正在服用稳定剂），加用 Wainua 并未在心血管死亡率和复发性心血管事件的复合终点方面带来统计学意义上的显著获益。

在预先设定的亚组分析中，与安慰剂组相比， Wainua 单药治疗组的主要复合终点事件（心血管死亡率和复发性心血管事件）发生率较低，且该结果具有名义上的统计学意义。在基线时已接受稳定剂治疗的患者中，未观察到治疗效果。

阿斯利康和 Ionis 将分析完整的数据集，以进一步了解结果，并将在 2026 年 8 月的欧洲心脏病学会 (ESC) 大会上与科学界分享这些结果。