当地时间 7 月 7 日，Vera Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准阿塞西普（Atacicept）上市，用于治疗成人 IgA 肾病。根据 Insight 数据库，荣昌生物的泰它西普是全球首款获批的 BAFF/APRIL 双靶点抑制剂，本次获批的阿塞西普是全球第 2 个、美国首个获批的 BAFF/APRIL 双靶点抑制剂。

IgA 肾病是一种严重且呈进行性的自身免疫性肾脏疾病。BAFF 是 B 细胞激活因子，APRIL 是增殖诱导配体，这两种细胞因子会驱动 B 细胞产生与 IgA 肾病及其它部分自身免疫性肾脏疾病相关的自身抗体。

阿塞西普是一种可同时抑制 BAFF 和 APRIL 的双靶点小分子新药。该药采取居家皮下注射制剂，给药频次为每周一次。此前，其已获得 FDA 授予突破性疗法认定、优先审评资格。

此次获批主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期 ORIGIN 3 临床试验的积极数据。该研究共纳入 431 名成人 IgA 肾病患者，研究预设的主要疗效终点为：治疗第 36 周时，患者 24 小时尿蛋白/肌酐比值（24 h-UPCR）较基线水平的百分比变化。

研究结果显示，治疗 36 周后，阿塞西普组患者 24 h-UPCR 较基线下降 45.7%，安慰剂组仅下降 6.8%，组间几何均值差值达 41.8 个百分点。值得关注的是，阿塞西普的降尿蛋白疗效在治疗第 12 周即可显现，且疗效持续稳步提升至 36 周。

治疗第 36 周时，阿塞西普组患者致病性糖基化 IgA1（Gd-IgA1）水平较基线下降 68.3%，安慰剂组仅下降 2.9%。临床观察发现，患者 Gd-IgA1 水平在治疗第 4 周即出现明显下降，这一结果表明，IgA 肾病患者早期启动阿塞西普治疗，可能实现远期临床获益。

安全性方面，阿塞西普整体安全性良好，与安慰剂耐受性整体相近。试验中，阿塞西普组和安慰剂组的不良事件发生率分别为 59.3%、50.0%。

此外，Vera 公司还正在拓展阿塞西普的适应症，包括狼疮肾炎、系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、多发性硬化、视神经炎、局灶节段性肾小球硬化症、微小病变、原发性膜性肾病等等。

小结

BAFF 和 APRIL 是自身免疫和免疫介导性疾病领域的潜力靶点。根据 Insight 数据库，荣昌生物的泰它西普是全球首款获批的 BAFF/APRIL 双靶点抑制剂。该药于 2021 年 3 月首次在中国获批，目前已在国内获批用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、重症肌无力、IgA 肾病、干燥综合征。

2025 年 6 月，荣昌将泰它西普的海外开发和商业化权益授给 Vor Biopharma 公司，加上股权投资，这笔交易总额超过 40 亿美元。在美国，泰它西普正在开展治疗系统性红斑狼疮、IgA 肾病、干燥综合征、重症肌无力的临床研究。

Vera 公司的阿塞西普是美国首个、全球第 2 个获批的 BAFF/APRIL 双靶点抑制剂。在中国，该药正在开展针对 IgA 肾病的 Ⅲ 期研究。

此外，Vertex 的 BAFF/APRIL 双靶点抑制剂 Povetacicept 已在 2026 年 3 月向 FDA 递交用于治疗 IgA 肾病的上市申请。再鼎医药已获得该药在大中华区的权益，并正在中国开展该药针对 IgA 肾病（Ⅲ期）、原发性膜性肾病（II/III 期）、系统性红斑（I 期）的临床研究。