BridgeBio Pharma日前宣布，PROPEL 3全球关键性3期研究的积极结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。PROPEL 3评估口服infigratinib用于软骨发育不全儿童患者的疗效和安全性。

NEJM公布的PROPEL 3积极结果包括：

治疗组第52周时，年化身高增长速度（AHV）较基线的改善显著优于对照组，平均治疗差值为+2.10厘米/年（p<0.0001），最小二乘（LS）均值差为+1.74厘米/年。同时，研究还成功达到关键次要终点，即第52周身高Z评分（以软骨发育不全参考人群为基准）的变化（p<0.0001），治疗组LS均值提高+0.41个标准差。在预设的关键次要终点探索性分析中，口服infigratinib在8岁以下儿童（占研究人群超过50%）中，首次实现了相较安慰剂在身体比例方面具有统计学意义的改善，LS均值治疗差为-0.05（p<0.05）。安全性方面，口服infigratinib总体耐受性良好，未出现与研究药物相关的停药或严重不良事件。

BridgeBio计划于2026年第三季度向FDA提交软骨发育不全适应症的新药申请（NDA），并于2026年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交软骨发育不全适应症的上市许可申请（MAA）。

软骨发育不全症的发病机制与编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因变异有关，导致FGFR3信号通路过度激活。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖和分化。而infigratinib通过阻断FGFR3的活性，类似于松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理机制，从而改善骨骼生长并提高生长速度。Infigratinib曾获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗软骨发育不全。