6月18日，浙江霍德生物工程有限公司（霍德生物）宣布，其自主研发的iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01，新增出血性脑卒中（脑出血）后运动功能障碍适应症的新药临床试验申请（IND）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准。这是目前全球首个针对脑出血后遗症期的多能干细胞衍生产品IND，也是基于hNPC01治疗缺血性脑卒中（脑梗塞）偏瘫后遗症1期临床积极数据基础上的新适应症拓展。其中，霍德生物创始人&CEO范靖为贝壳学社五期校友。

关于出血性脑卒中与未满足的临床需求

出血性脑卒中在所有卒中类型中所占比例约30%，但由于无法进行溶栓取栓和出血导致额外神经损伤，约70%的患者在发病一年后会留下长期后遗症，且这一预后在过去15年间未见显著改善。

据《The Lancet Regional Health》系统综述，全球出血性脑卒中年发病率约为每10万人24.6例，年发病人数约341万例，现存患者约2060万例，并对全球造成约6857万残疾调整生命年（DALY）的沉重负担。慢性期脑出血患者普遍遗留一侧肢体运动功能障碍，目前临床上尚缺乏任何有效的神经修复性治疗手段，存在巨大的未被满足的医疗需求。

脑缺血I期临床数据为脑出血临床奠定坚实基础

hNPC01治疗缺血性脑卒中所致慢性运动功能障碍的中国I期临床研究目前最长随访已达2.5年，未发现任何除免疫排斥反应外的产品相关不良反应，未发现相比基线出现功能异常的情况。

12个月终点时目标亚组人群的Fugl-Meyer运动量表（FMMS）平均改善达16分，达到FMMS10分以上临床显著改善的患者比例接近80%；

18个月时92%以上的目标亚组患者达到显著临床意义改善，90%的随访患者相比12个月仍有进一步的运动功能持续改善；

2年随访数据显示药效进入稳定平台期，未见疗效回落现象。

基于上述缺血性脑卒中临床20例初步的安全性及有效性数据，以及出血性脑卒中与缺血性脑卒中在发病6个月甚至1年以上的慢性运动功能障碍期，患者具有相似的病理和同样急迫的需求，霍德生物向FDA递交了基于缺血性脑卒中的非临床和临床数据的IND申请，并获得直接批准。

随着出血性脑卒中适应症IND的成功获批，hNPC01成为全球唯一在中风两大亚型——缺血性脑卒中和出血性脑卒中——均获美国FDA临床试验批准的前脑神经细胞产品。同时，该适应症拓展策略有助于在缺血性脑卒中临床已探索的治疗方案、人群、剂量等基础上，更高效地加速出血性脑卒中适应症的临床开发，并争取早日满足神经损伤患者对可负担创新细胞药物的迫切需求。

关于霍德生物

浙江霍德生物工程有限公司于2017年1月成立，是一家全球创新、专注于开发iPSC衍生通用型细胞治疗产品的生物技术公司，在杭州市钱塘区拥有总计6400平方的细胞药物研发中心、GMP细胞生产车间与质控中心和办公场地。霍德生物在iPSC重编程、多能干细胞神经分化及多种细胞工程方面具有领先的全球专利及创新技术优势，建立了iPSC细胞产品CMC平台，全悬浮自动生产工艺和多种创新分析方法。霍德生物已建立可用于境内外商用授权的GMP iPSC细胞株，并拥有多款（包括多种神经细胞、眼科细胞等）在研产品，其中首个人前脑神经前体细胞 hNPC01 注射液的中美 IND 申请是国内最早获批，已完成一期临床且获得 FDA 快速通道资格，是目前国际开发速度最快的同类iPSC细胞产品，可针对脑卒中、颅脑损伤后遗症、脑瘫、癫痫等重大未被满足的临床需求。