6 月 2 日,石药集团宣布,其开发的首款基于 mRNA-LNP 的双靶点嵌合抗原受体(CAR)-T 细胞注射液(SYS6063 注射液),已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准开展临床试验,适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。
SYS6063 注射液是一款基于 mRNA-LNP 的双靶点细胞治疗产品,可通过表达可特异性识别白细胞分化抗原 19(CD19)与 B 细胞成熟抗原(BCMA)的 CAR,精准识别并清除患者体内 CD19 和 BCMA 阳性的细胞,从而达到治疗目的。
根据石药集团新闻稿,双靶点协同作用可从源头清除致病性细胞,从根本上改善患者病情,以解决传统治疗无法根治、易复发的痛点。临床前研究显示,SYS6063 注射液可显著杀伤 CD19 和 BCMA 阳性细胞,并具有良好的安全性和有效性。
除了系统性红斑狼疮,SYS6063 还有望用于治疗重症肌无力(MG)、类风湿关节炎(RA)、抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎等其他 B 细胞/浆细胞介导的自身免疫疾病,并可拓展至复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)、B 细胞淋巴瘤等血液肿瘤。
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