Rhythm Pharmaceuticals公司今日宣布，欧盟委员会（EC）已扩展Imcivree（setmelanotide）的适应症，用于治疗因下丘脑损伤或功能受损导致的获得性下丘脑性肥胖（HO）成人及4岁及以上儿童患者，帮助控制肥胖和饥饿感。

获得性HO是一种罕见神经内分泌疾病，其特征是由下丘脑损伤或功能受损引起的加速且持续的体重增加。此次批准基于setmelanotide治疗获得性HO的3期临床试验TRANSCEND中包含120名患者的关键性队列的结果。该全球性研究达到主要终点，身体质量指数（BMI）较安慰剂校正后实现具有统计学显著性的降低。对于BMI较基线平均变化这一主要终点，在第52周时，接受setmelanotide治疗的研究参与者（n=81）BMI降低16.5%，而接受安慰剂的患者（n=39）BMI增加3.3%（p<0.0001）。

在TRANSCEND研究中，setmelanotide总体耐受性良好。最常见的治疗期间出现的不良事件为恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着和头痛。

Imcivree是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，曾获FDA与欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗由Bardet-Biedl综合征及POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷导致的肥胖。