IDEAYA Biosciences公司今日宣布，美国FDA已同意根据实时肿瘤学审评（RTOR）项目，对由在研药物darovasertib与已获批ALK抑制剂crizotinib构成的组合疗法用于一线治疗HLA*A2阴性转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）患者的新药申请（NDA）进行审评。IDEAYA计划于5月启动RTOR递交流程，并预计于2026年下半年完成NDA递交。

4月13日，IDEAYA公布了darovasertib联合crizotinib用于一线治疗HLA*A2阴性mUM患者的2/3期临床试验OptimUM-02的积极顶线数据。该试验达到了主要终点，组合疗法将疾病进展或死亡风险降低58%（HR=0.42；95% CI：0.30，0.59；p<0.0001）；并且经盲态独立中心审评（BICR）评估，中位无进展生存期（PFS）较研究者选择治疗（ICT）组实现具有统计学意义的改善，darovasertib组合疗法组和ICT组分别为6.9个月和3.1个月。在次要终点方面，darovasertib组合疗法组患者的总缓解率（ORR）为37.1%，包括5例完全缓解，而ICT组为5.8%（p<0.0001）。该组合疗法总体耐受性良好，安全性特征可控，并与此前报告的结果及每种药物的已知副作用一致。

Darovasertib是一种强效的选择性蛋白激酶C（PKC）抑制剂，正在开发用于治疗原发性和转移性葡萄膜黑色素瘤。