Kyverna Therapeutics今日宣布，其注册性试验KYSA-8取得积极主要分析结果。该研究评估miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）的疗效与安全性。结果显示，患者接受单次miv-cel治疗后，在16周时所有主要终点与次要终点均达到快速、具有统计学显著性且具临床意义的改善，多数患者恢复功能，且所有患者均停用了长期免疫治疗。同时，miv-cel整体耐受性良好。

KYSA-8是一项单臂注册性2期试验，主要终点包括16周时患者的定时25英尺步行测试（T25FW）相较基线的变化，以及不良事件的发生率和严重程度。研究达到主要终点，16周时T25FW显著改善（p=0.0003），较基线中位改善幅度达46%，且不受患者基线特征或疾病相关因素影响。其中，81%的患者实现具有临床意义的改善（较基线下降≥20%），近三分之一患者在16周时步行速度达到健康成年人水平。在基线时需要步行辅助器具的12名患者中，67%在16周时已无需辅助行走，显示出功能独立性的显著提升。此外，全部26名患者在16周及截至最近一次随访时，均未恢复长期免疫治疗。

Miv-cel是一款全人源、CD19靶向自体CAR-T疗法，具有CD28共刺激域，旨在实现高效活性与良好耐受性，目前正在开发用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病。通过一次给药，miv-cel有望实现深度B细胞清除和免疫系统重建，从而在自身免疫疾病中实现持久的、无需持续用药的疾病缓解。