2026年4月14日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（6938.HK）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals正式宣布，公司自主研发的全球首创靶向凝血因子XI（FXI）的siRNA药物Vortosiran（研发代号：RBD4059），已成功递交针对心房颤动患者卒中预防（SPAF）的IIb期临床试验申请（CTA）。这一里程碑事件，标志着小核酸（siRNA）药物在全球抗凝治疗领域的临床开发实现关键性突破，也为房颤患者卒中预防带来了全新的治疗范式。

心房颤动是临床最常见的心律失常之一，也是导致缺血性卒中的首要高危因素，全球超千万房颤患者面临着极高的血栓栓塞与卒中风险。抗凝治疗是房颤患者卒中预防的核心手段，但现有临床方案始终无法突破 “抗凝获益与出血风险” 的核心矛盾：传统华法林治疗需频繁监测凝血功能，用药窗窄、依从性差；新型口服抗凝药虽降低了出血风险，但仍无法完全规避大出血事件，对老年、合并肾功能不全、高出血风险的患者存在显著的临床应用局限，大量患者亟需兼顾抗凝疗效与安全性的创新治疗方案。

此次递交临床申请的Vortosiran，是瑞博生物自主研发的全球首款进入临床开发阶段的靶向FXI的siRNA药物。区别于传统抗凝药物靶向凝血共同通路的作用机制，Vortosiran通过RNA干扰技术，精准、持久地抑制肝脏FXI的表达，选择性干预FXI介导的病理性凝血通路，在高效阻断血栓栓塞事件的同时，对生理性止血功能影响极小，从机制根源上大幅降低了出血风险，彻底破解了传统抗凝治疗的百年痛点。

作为全球进展最快的FXI靶向siRNA药物，Vortosiran的临床开发正全面提速。本次递交的代号为ORBIT-XI-AF的IIb期临床试验，是公司针对血栓与心血管适应症布局的多项IIb期临床研究的核心组成部分。此前，该药物针对冠状动脉疾病（CAD）的IIa期临床试验已顺利完成，扎实的临床数据为本次房颤适应症的临床拓展奠定了坚实基础。

瑞博生物首席医学官Anders Gabrielsen博士表示，本次临床试验申请的递交，对公司与全球缺乏最优抗凝方案的患者而言，都是标志性的突破。作为FXI靶向siRNA治疗领域的开拓者，公司将全速推进Vortosiran的临床开发，切实解决房颤患者卒中预防领域巨大的未满足医疗需求，而这一里程碑也充分验证了公司siRNA技术平台的核心实力，进一步巩固了企业在新一代抗凝治疗领域的全球领先地位。

业内人士指出，Vortosiran的临床推进，不仅实现了siRNA药物从罕见病、代谢疾病向心血管慢病领域的重要跨越，更有望彻底改写房颤卒中预防的临床治疗格局。凭借siRNA药物长效给药的天然优势，该药物有望实现超长效给药，大幅提升患者长期抗凝治疗的依从性，为全球房颤、血栓性疾病患者带来更安全、便捷、高效的创新治疗选择。