本期看点：
1. Xtressé公司用于治疗雄激素性脱发的再生疗法Xvie的IND申请已获得FDA许可。
2. 靶向ALK融合蛋白的分子胶降解剂TRI-611已在ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的1/2期临床试验中完成首例患者给药。

Xvie Xtressé：IND申请获得FDA许可

Xtressé公司宣布，其用于治疗雄激素性脱发的再生疗法Xvie的IND申请已获得FDA许可，将启动1/2期研究评估其注射剂型的安全性与有效性。Xvie是一种羊水、多信号浓缩物，含有丰富的生物活性成分，包括生长因子、肽分子、细胞外囊泡、天然透明质酸、脂质和电解质，提供独特的生物活性特性，支持头皮和毛囊健康。

TRI-611：1/2期临床试验完成首例患者给药

TRIANA Biomedicines公司宣布，其靶向ALK融合蛋白的分子胶降解剂TRI-611已在ALK阳性非小细胞肺癌患者的1/2期临床试验中完成首例患者给药。TRI-611是一种新型口服小分子在研疗法，旨在靶向降解ALK阳性NSCLC患者的ALK融合蛋白。作为一款高选择性、强效、可穿越血脑屏障的口服小分子药物，TRI-611通过独特的结合机制利用机体天然蛋白降解系统，选择性消除ALK融合蛋白，旨在克服目前可用的ALK抑制剂所观察到的局限性。

BEAM-302：公布1/2期临床试验数据

Beam Therapeutics公布了其在研基因编辑疗法BEAM-302用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2期临床试验最新安全性与有效性数据。BEAM-302基于一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒（LNP）递送体系，通过碱基编辑技术直接纠正导致严重α1抗胰蛋白酶缺乏症的致病突变。该疗法通过一次性碱基编辑，有望同时减少错误折叠Z-AAT蛋白在肝脏的聚集、提升功能性M-AAT水平，并改善循环中总AAT水平，从病因层面干预AATD相关的肝脏与肺部病理过程。

数据显示，在60 mg剂量下，患者体内总AAT水平稳定维持在平均16.1 µM，所有患者在最长12个月随访中均持续高于11 µM的保护阈值。同时，经纠正的M-AAT占总AAT的94%，并伴随致病突变型Z-AAT水平降低84%。在功能层面，治疗后患者在呼吸道感染期间仍可诱导AAT表达，其中一例患者总AAT水平升至约30 µM，且维持95%的M-AAT比例，提示该疗法不仅可恢复基础蛋白水平，还具备生理调节能力。安全性方面，BEAM-302在最高75 mg单次给药下整体耐受性良好，各剂量组之间安全性表现一致。基于在单剂量队列中观察到的良好安全性与疗效数据，公司已确定60 mg为最佳剂量，并计划于2026年下半年启动全球关键性研究，以支持潜在的加速批准。

CGX-926：1/1b期临床试验完成首例受试者给药

Congruence Therapeutics公司宣布，其用于治疗黑皮质素-4受体（MC4R）基因突变所致遗传性肥胖的口服小分子矫正剂CGX-926，已完成1/1b期临床试验的首例受试者给药。该试验旨在评估CGX-926在MC4R缺陷患者中的安全性、耐受性及药代动力学，并探索其初步疗效。CGX-926通过结合并稳定突变型MC4R，从而恢复受体折叠、细胞表面的运输及下游信号传导。临床前数据显示，CGX-926在MC4R缺陷小鼠模型中，剂量依赖性地降低了其体重和食物摄入。在这些研究中，CGX-926还在保持瘦肌肉质量的同时促进了减重。