3 月 23 日，海和药物宣布，其自主开发的 PI3Kα选择性抑制剂甲磺酸瑞索利塞片（研发代号：CYH33；中文商品名：海泽欣® ）获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗化疗后疾病进展且携带 PIK3CA 基因突变的卵巢透明细胞癌（OCCC）。这是海和药物自主开发并在日本获批上市的第 2 款创新药。

新闻稿指出，瑞索利塞是全球首个用于化疗后疾病进展 OCCC 的单药靶向治疗药物，也是全球首个在日本获批的 PI3Kα选择性抑制剂。

CYH33 是海和药物的一款强效、高选择性的小分子 PI3Kα抑制剂，具有全新的化学结构。临床前数据显示，CYH33 对 PI3Kα激酶表现出优异亲和力，可高效且特异性地抑制 PI3Kα激酶活性，并在 PIK3CA 突变肿瘤模型中展现出显著抗肿瘤作用。该药物于 2025 年 6 月获得日本厚生劳动省（MHLW）孤儿药认定。

本次获批主要基于 CYH33-G201 关键 II 期研究（NCT05043922；jRCT2031210216）的有效性与安全性数据。CYH33-G201 为一项单臂、开放标签、国际多中心的关键 II 期临床试验，旨在评估瑞索利塞用于化疗后疾病进展且携带 PIK3CA 基因突变的卵巢透明细胞癌人群的疗效和安全性。该研究在中国和日本共 39 个中心开展，以盲态独立评审委员会（BIRC）评估的客观缓解率（ORR）为主要终点，采用 40 mg 每日一次的空腹口服给药方案。

数据显示，在 84 例（中国：45.2%，日本：54.8%）疗效可评估的患者中，瑞索利塞显示出具有临床意义的抗肿瘤活性。其总体安全性可控、耐受性良好，常见的不良反应为高血糖和皮疹，与已批准的其它 PI3Kα抑制剂的安全性特征总体一致，经过对症处理或剂量调整可有效管理和逆转。

海和药物与艾德生物合作开发的用于检测 PIK3CA 基因突变的体外伴随诊断试剂（CDx）：AmoyDx® PIK3CA 突变检测试剂盒已于本月 5 日获得日本厚生劳动省 (MHLW) 批准。

卵巢透明细胞癌（OCCC）是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型。与常见的浆液性卵巢癌相比，OCCC 具有独特的分子特征，传统治疗手段疗效有限——患者对铂类化疗的响应率显著更低。复发性 OCCC 患者更是无标准治疗方案，预后远差于浆液性卵巢癌，存在未满足的临床需求。

基因组研究表明，OCCC 存在高频 PIK3CA 基因突变。该突变富集于外显子 9（螺旋区域）和外显子 20（激酶区域），通过异常活化 PI3Kα及其下游通路，驱动 OCCC 的发生发展，是潜在的治疗靶点。 PI3Kα抑制剂的获批将为这类患者提供一种全新的治疗选择！