Cogent Biosciences近日宣布，美国FDA已受理其bezuclastinib用于治疗非进展性系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）的新药申请（NDA），并将PDUFA目标审评日期设定为2026年12月30日。该申请基于关键性SUMMIT临床试验结果。数据显示，在NonAdvSM患者中，bezuclastinib在主要终点及所有关键次要终点上均实现具有临床意义且高度统计学显著的改善。随访至48周的结果进一步显示，患者症状改善呈持续加深趋势，表明该疗法在更长期用药中具备维持疗效的潜力。此外，该药物在骨密度改善及疾病修饰方面提供了初步证据。安全性方面，SUMMIT研究结果显示bezuclastinib具有良好的安全性和耐受性特征，支持其在该慢性疾病中的长期用药前景。

除NonAdvSM适应症外，bezuclastinib在其他适应症中的开发亦稳步推进。公司预计将于2026年4月完成该药物在既往接受过伊马替尼治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者中的新药申请递交，该适应症曾获得突破性疗法认定。同时，bezuclastinib用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的新药申请也计划于2026年上半年提交。

Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT基因中关键驱动突变产生的突变蛋白活性。其中一种突变KIT D816V会驱动系统性肥大细胞增多症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。其他KIT突变，包括发生在第17外显子上的多种突变，则会驱动GIST患者的肿瘤生长。