3 月 13 日，NMPA 官网显示，恒瑞 1 类新药「海曲泊帕乙醇胺片」获批一项新适应症，联合免疫抑制治疗，适用于 15 岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者（受理号：CXHS2400104/5）。

此次获批是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、 III 期临床试验（HR-TPO-SAA-Ⅲ）的积极结果。该试验旨在初治重型再生障碍性贫血患者中评价海曲泊帕乙醇胺片联合标准免疫抑制治疗的有效性和安全性。

2024 年 5 月，该研究达到了方案预设的主要研究终点。结果表明，接受海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗的试验组在主要终点上显著优于对照组，相比而言，海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗对初治重型再生障碍性贫血具有统计学显著性和临床意义的改善，且长期治疗的安全性、耐受性良好，与其他 TPO 受体激动剂相比未发现新的安全性信号。

在 2024 年 ASH 大会上，恒瑞公布了该研究的具体数据。在给药 3 个月、6 个月时，海曲泊帕组和安慰剂组比较：

• 完全反应 (CR) 率分别为 8.8% vs 5.0%、28.1% vs 13.8%（p=0.0129）；

• 总反应 (OR) 率分别为 50.6% vs 25.0%、63.8% vs 42.5%；

• 不依赖红细胞输注的患者比例分别为 56.8% vs 27.6%、69.0% vs 48.7%；

• 不依赖血小板输注的患者比例分别为 54.4% vs 31.2%、69.0% vs 50.6%；

• 两组至首次血液学缓解的中位时间分别为 87.0 天 vs 141.0 天。

海曲泊帕乙醇胺是恒瑞医药自主研发的一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活血小板生成素受体介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。

恒瑞已针对该药在免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血、恶性肿瘤化疗所致血小板减少症等患者中开展临床研究，以评估在不同血液系统疾病中的作用。

此前海曲泊帕乙醇胺片已获批上市 2 个适应症，分别为：用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。本次是该药获批的第 3 项适应症。

除了已获批的适应症以外，Insight 数据库显示，海曲泊帕乙醇胺片还有 2 项适应症的上市申请正处于审批状态，1）用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的原发免疫性血小板减少症（ITP）成人及≥6 岁的儿童患者；2）用于化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症成人患者。