3 月 2 日，武田和 Protagonist 公司联合宣布，美国 FDA 已受理 Rusfertide 的上市申请，并授予其优先审评资格，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。PDUFA 的目标审批日期为今年第三季度。

真性红细胞增多症的特征是红细胞过度生成（红细胞增多症），这会增加血液黏度，并可能导致危及生命的血栓事件。血细胞比容是指红细胞与体内血液总量的比值。将血细胞比容控制在 45% 以下是真性红细胞增多症的主要治疗目标，旨在预防血栓事件并减轻患者的痛苦症状。

Rusfertide 是 Protagonist 发现的一种在研的 first-in-class 铁调素模拟肽疗法，2024 年 1 月，武田与 Protagonist 就 Rusfertide 达成全球许可和合作协议。

Rusfertide 可通过靶向真性红细胞增多症中铁代谢紊乱的潜在机制，减少过量红细胞生成，帮助患者维持稳定的血细胞比容，给药方式为每周一次皮下注射。截至目前，该药已获得 FDA 授予突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、优先审评资格。

本次上市申请主要基于 Ⅲ 期全球随机 VERIFY 研究 (NCT05210790) 的 32 周主要分析和 52 周结果，以及Ⅱ期 REVIVE 研究 (NCT04057040) 和长期扩展 THRIVE 研究 (NCT06033586) 的四年疗效和安全性数据。

在 Ⅲ 期 VERIFY 研究中，Rusfertide 达到了主要终点和所有四个关键次要终点。接受 Rusfertide 联合现有标准治疗的患者，其缓解率高于仅接受现有标准治疗的患者。治疗改善包括控制血细胞比容、减少放血次数以及改善预先设定的患者报告结局指标，例如疲劳和症状负担。

在 52 周的治疗期间，Rusfertide 的耐受性总体良好。Rusfertide 治疗患者中最常见的治疗期间出现的不良事件 (AE) 为注射部位反应 (47.4%)、贫血 (25.6%) 和疲劳 (19.6%)，这些不良事件主要为 1 级或 2 级。在所有接受 Rusfertide 治疗的患者中，8.1% 发生了严重不良事件。

在研的相同机制类别包括DISC-3405 (MWTX-003，Disc Medicine / 迈威生物）。

真性红细胞增多症其他疗法，已经获批上市的包括Ruxolitinib（Incyte / Novartis）、Ropeginterferon alfa-2b（PharmaEssentia），在研的包括ITF2357（Italfarmaco）、Bomedemstat（Imago BioSciences）等。